PEPR-124 (जिसे RT001 के रूप में भी नामित किया गया है) एक एआई-खोजित दवा उम्मीदवार है जिसे भारत में स्थित बेंगलुरु की एक स्टार्टअप कंपनी पेप्ट्रिस टेक्नोलॉजीज द्वारा विकसित किया गया है, जो विशेष रूप से ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) को लक्षित करती है।.
2019 में स्थापित और सी-कैंप से संचालित पेप्ट्रिस, दुर्लभ बीमारियों, कैंसर और सूजन जैसी उन बीमारियों के लिए अनुकूलित अणुओं को डिजाइन करने के लिए कृत्रिम बुद्धिमत्ता और जनरेटिव केमिस्ट्री का उपयोग करती है, जिनका पहले इलाज संभव नहीं था। आरडीआई फंड से मिले 86 करोड़ रुपये (लगभग 9,047,200 अमेरिकी डॉलर) के नए अनुदान से समर्थित, पेप्ट्रिस भारत के कम लागत वाले इकोसिस्टम का लाभ उठाते हुए एक पूर्ण पैमाने की दवा खोज कंपनी के रूप में विस्तार कर रही है और उसने सफलतापूर्वक इस पुन: उपयोग किए गए संसाधन को वैश्विक स्तर पर लाइसेंस दिया है। सह-संस्थापक और सीईओ वेंकटसुब्रमणियन नारायणन (वेंकट) बताते हैं, "एआई चीजों को गति देता है, लेकिन विज्ञान अभी भी मार्गदर्शक है।" यह प्रगति भारत में अनुमानित 400,000 डीएमडी रोगियों के लिए एक महत्वपूर्ण सफलता है, जिनके पास पहले उपचार के बहुत सीमित विकल्प थे।.
विषयसूची
PEPR-124: खोज और संरचनात्मक अवलोकन
PEPR-124 की खोज मूल रूप से पेप्ट्रिस टेक्नोलॉजीज द्वारा की गई थी, जिसने व्यापक रासायनिक क्षेत्रों का मानचित्रण करने और कार्यात्मक छोटे अणुओं को अलग करने के लिए C-CAMP में अपने मालिकाना कम्प्यूटेशनल प्लेटफॉर्म (pepAI) को तैनात किया था।. हाल ही में प्राप्त ₹86 करोड़ के आरडीआई फंड अनुदान से प्रेरित होकर, कंपनी भारत में कम परिचालन लागत का लाभ उठाते हुए, एक पूर्ण पैमाने की दवा खोज फर्म के रूप में सक्रिय रूप से विस्तार कर रही है, ताकि इलाज में मुश्किल बीमारियों के लिए स्थायी और सुलभ समाधान तैयार किए जा सकें।.
उच्च ट्रांसलेशनल जोखिमों वाले नए संश्लेषित यौगिकों के विपरीत, PEPR-124 एक पुन: उपयोग की गई संपत्ति है। इस रणनीतिक पदनाम का अर्थ है कि मूलभूत अणु में स्थापित आधारभूत सुरक्षा प्रोफाइल मौजूद हैं, जिससे सामान्यतः दशकों तक चलने वाली पूर्व-नैदानिक सत्यापन प्रक्रिया में काफी कमी आती है और विकास के दौरान विषाक्तता या अस्थिरता की विफलताओं की संभावना कम हो जाती है।.
क्रियाविधि: उत्परिवर्तन-अज्ञेय यूट्रोफिन अपग्रेडेशन
डीएमडी एक विनाशकारी, प्रगतिशील न्यूरोमस्कुलर विकार है जो आनुवंशिक त्रुटियों के कारण होता है। ये त्रुटियां कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन के उत्पादन को रोकती हैं, जो मांसपेशियों की कोशिका झिल्लियों को स्थिर करने वाला एक महत्वपूर्ण प्रोटीन है। मानक जीन सुधार तकनीकें (जैसे कि एक्सॉन-स्किपिंग) सीमित हैं क्योंकि वे विशिष्ट आनुवंशिक वेरिएंट को लक्षित करती हैं।.
PEPR-124 उत्परिवर्तन-अज्ञेय चिकित्सीय दृष्टिकोण को लागू करके इस बाधा को दूर करता है:
- लक्षित प्रोटीन: यह भ्रूण विकास में डिस्ट्रोफिन के समान कार्यात्मक संरचना वाले एनालॉग प्रोटीन यूट्रोफिन को बढ़ाने पर केंद्रित है।.
- कोशिकीय क्षतिपूर्ति: स्थानीय यूट्रोफिन के स्तर में स्थायी वृद्धि करके, यह अनुपस्थित डिस्ट्रोफिन संरचना की भरपाई करता है, जिससे बच्चे के सटीक आनुवंशिक विलोपन अनुक्रम की परवाह किए बिना मांसपेशियों के रेशों को यांत्रिक तनाव से बचाया जा सकता है।.
पूर्व-नैदानिक प्रभावकारिता और सुरक्षा डेटा
मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन (एमडीए) क्लिनिकल एंड साइंटिफिक कॉन्फ्रेंस सहित प्रमुख वैज्ञानिक संगोष्ठियों में प्रस्तुत पूर्व-नैदानिक परीक्षण महत्वपूर्ण चिकित्सीय संकेतकों को प्रदर्शित करते हैं:
- इन विट्रो परीक्षण: PEPR-124 ने C2C12 मायोब्लास्ट के साथ-साथ मानव DMD रोगियों से सीधे प्राप्त मानव प्रेरित प्लुरिपोटेंट स्टेम कोशिकाओं (hIPSC) में खुराक-निर्भर यूट्रोफिन अपग्रेडेशन को सफलतापूर्वक हासिल किया।.
- जीवित शरीर में मांसपेशियों की कार्यप्रणाली: 28-दिन और 90-दिन के अंतराल पर मूल्यांकन किए गए गंभीर डी2-एमडीएक्स माउस मॉडल में (25-100 मिलीग्राम/किलोग्राम की खुराक पर), इस यौगिक ने समग्र मांसपेशी शक्ति, पकड़ शक्ति, हैंगिंग लेटेंसी परीक्षण और सामान्य ट्रेडमिल प्रदर्शन में महत्वपूर्ण सुधार उत्पन्न किए।.
- संयोजन तालमेल: मानक उपचार कॉर्टिकोस्टेरॉइड डेफ़्लाज़कोर्ट के साथ सह-प्रशासित किए जाने पर, PEPR-124 ने बेहतर संरचनात्मक मांसपेशी संरक्षण, बेहतर लटकने की सहनशक्ति और सीरम क्रिएटिन काइनेज (चल रहे मांसपेशी विनाश के लिए एक स्वर्ण-मानक रक्त बायोमार्कर) में उल्लेखनीय कमी प्रदान की।.
- सुरक्षा प्रोफ़ाइल: महत्वपूर्ण बात यह है कि PEPR-124 ने शरीर के वजन में वृद्धि या चयापचय विषाक्तता के संबंध में कोई प्रतिकूल घटना नहीं दिखाई, जो दीर्घकालिक कॉर्टिकोस्टेरॉइड मोनोथेरेपी की तुलना में एक अनुकूल सुरक्षा मार्जिन प्रस्तुत करता है।.
व्यावसायीकरण, रणनीतिक लाइसेंसिंग और नियामक स्थिति
अंतर्राष्ट्रीय नैदानिक विकास को गति देने के लिए, पेप्ट्रिस टेक्नोलॉजीज ने रेवियो थेरेप्यूटिक्स के साथ एक वैश्विक लाइसेंसिंग समझौते पर हस्ताक्षर किए हैं, जो अनुमोदित दवाओं को अनुकूलित करने में विशेषज्ञता रखने वाली अमेरिका स्थित एक विशेष फार्मास्युटिकल स्टार्टअप कंपनी है।.
- बाजार आवंटन: रेवियो थेरेप्यूटिक्स के पास वैश्विक स्तर पर विकास और व्यावसायीकरण के अनन्य अधिकार हैं, जबकि पेप्ट्रिस के पास विशेष रूप से ब्रिक्स बाजारों के लिए वाणिज्यिक अधिकार हैं।.
- FDA अनाथ औषधि पदनाम: इस परियोजना ने एक महत्वपूर्ण नियामक उपलब्धि हासिल की जब अमेरिकी FDA ने RT001/PEPR-124 को अनाथ औषधि पदनाम (ODD) प्रदान किया। यह नियामक दर्जा विकास के लिए प्रोत्साहन, नैदानिक परीक्षण के लिए कर छूट, PDUFA शुल्क की छूट और अनुमोदन के बाद बाजार में एकाधिकार की संभावना प्रदान करता है।.
भविष्य की संभावनाएं: हाइब्रिड क्लिनिकल मार्ग
2026 के अंत तक, PEPR-124 को चरण 2 के लिए तैयार संपत्ति के रूप में वर्गीकृत किया गया है। रेवियो थेरेप्यूटिक्स FDA के नियामक 505(b)(2) हाइब्रिड मार्ग का लाभ उठा रहा है।. इससे प्रायोजक को मूलभूत छोटे अणु के लिए मौजूदा सुरक्षा डेटा का संदर्भ लेने की सुविधा मिलती है, जिससे स्वस्थ स्वयंसेवकों में अनावश्यक चरण 1 सुरक्षा परीक्षणों की आवश्यकता समाप्त हो जाती है। रेवियो, DMD से पीड़ित बच्चों में आगामी चरण 2 नैदानिक परीक्षणों की संरचना को अंतिम रूप देने के लिए US FDA के साथ पूर्व-IND (नए दवा परीक्षण) बैठकों की तैयारी कर रहा है।.
संदर्भ
- रेवियो थेरेप्यूटिक्स।. “"मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए RT001 (PEPR124) का लाइसेंस प्राप्त करने के लिए रेवियो ने पेप्ट्रिस के साथ साझेदारी की।"” रेवियो थेरेप्यूटिक्स ब्लॉग.
- आपकी कहानी।. “पेप्ट्रिस ने एआई का उपयोग किया और ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उम्मीदवार का लाइसेंस प्राप्त किया; ₹86 करोड़ का आरडीआई अनुदान जीता।” योरस्टोरी टेक मीडिया.
- क्लिवल न्यूज़।. “"पेप्ट्रिस ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए भारत में एआई द्वारा खोजी गई पहली दवा का लाइसेंस रेवियो थेरेप्यूटिक्स को दिया।"” क्लिवल बायोटेक मार्केट्स.
- रेवियो थेरेप्यूटिक्स।. “RT001 नियामकीय मील का पत्थर: FDA ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी कार्यक्रम के लिए अनाथ औषधि पदनाम प्रदान किया।” रेवियो थेरेप्यूटिक्स समाचार.
- मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन (एमडीए)।. “PEPR124 (RT001): ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए उत्परिवर्तन-अज्ञेय और सुरक्षित चिकित्सीय के रूप में एक पुन: उपयोग की गई छोटी अणु दवा।” एमडीए सम्मेलन सार पुस्तकालय.
