Medera, एक क्लिनिकल-स्टेज बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो अगली पीढ़ी की चिकित्सीय दवाओं के विकास द्वारा हृदय रोगों के लक्ष्यीकरण पर केंद्रित है, और इसके क्लिनिकल डेवलपमेंट विभाग Sardocor ने आज कैनसस मेडिकल सेंटर विश्वविद्यालय के साथ मिलकर MUSIC-DMD चरण 1b क्लिनिकल परीक्षण में पहले रोगी के सफल उपचार की घोषणा की। यह परीक्षण AAV1.SERCA2a की जाँच कर रहा है, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD-CM) के कारण होने वाली कार्डियोमायोपैथी के लिए एक बार इस्तेमाल होने वाला जीन थेरेपी उपचार है।
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SRD-001 से उपचारित पहला रोगी
Medera की स्वामित्व वाली न्यूनतम इनवेसिव इंट्राकोरोनरी इन्फ्यूजन पद्धति का उपयोग करके बाईं रेडियल धमनी तक पहुँच के माध्यम से रोगी का सफलतापूर्वक इलाज किया गया। रोगी ने इस प्रक्रिया को अच्छी तरह सहन किया और निगरानी के लिए रात भर अस्पताल में रहने के बाद उसे छुट्टी दे दी गई।
डीएमडी कार्डियोमायोपैथी के लिए जीन थेरेपी: एसआरडी-001
Medera के सीईओ और सह-संस्थापक, रोनाल्ड ली, पीएचडी ने कहा, "यह उपलब्धि DMD-संबंधित कार्डियोमायोपैथी के उपचार में एक महत्वपूर्ण प्रगति का प्रतिनिधित्व करती है।" उन्होंने आगे कहा, "श्वसन हस्तक्षेपों के कारण जीवित रहने की दर में सुधार के साथ, हृदय संबंधी जटिलताएँ DMD रोगियों में मृत्यु दर का प्रमुख कारण बनकर उभरी हैं। हमारे Sardocor विभाग की अभिनव, मानव में पहली जीन थेरेपी, हमारी स्वामित्व वाली इंट्राकोरोनरी इन्फ्यूजन पद्धति के माध्यम से इस महत्वपूर्ण, अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकता को पूरा करने के लिए एक आशाजनक समाधान प्रदान करती है, जो अन्य संकेतों में चिकित्सीय जीन को सीधे प्रभावित हृदय ऊतक तक सुरक्षित और विश्वसनीय रूप से पहुँचाने में सिद्ध हुई है।"
MUSIC-DMD चरण 1b परीक्षण
MUSIC-DMD चरण 1b परीक्षण एक खुला-लेबल, नियंत्रित अध्ययन है जो AAV1.SERCA2a की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करता है, जो एक एडेनो-संबंधित वायरस सीरोटाइप 1 (AAV1) जीन थेरेपी है जो DMD-संबंधित कार्डियोमायोपैथी वाले वयस्क पुरुषों में SERCA2a जीन को सीधे हृदय की मांसपेशी कोशिकाओं तक पहुंचाती है।
अध्ययन में कम-खुराक, उच्च-खुराक और नियंत्रण समूहों में 12 प्रतिभागियों को शामिल किया जाएगा। डीएमडी-संबंधित कार्डियोमायोपैथी हृदय की मांसपेशी कोशिकाओं में कैल्शियम की अधिकता की विशेषता है, जिससे प्रगतिशील फाइब्रोसिस और हृदय गति रुकना होता है। AAV1.SERCA2a का उद्देश्य SERCA2a प्रोटीन उत्पादन को बढ़ाकर डीएमडी-सीएम रोगियों में कैल्शियम प्रबंधन को बहाल करना है, जिससे अंतर्निहित रोग प्रक्रिया को संभावित रूप से उलट दिया जा सके।
SRD-001 क्लिनिकल परीक्षण – NCT06224660
अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक): 2024-10-02
प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित): 2027-10
अध्ययन पूर्णता (अनुमानित): 2030-10
प्रतिभागियों की संख्या (अनुमानित): 12 (पुरुष)
स्थानों: यूएसए
अध्ययन के लिए योग्य आयु: 18 वर्ष और उससे अधिक (वयस्क, वृद्ध वयस्क)
एसआरडी-001 चरण 1बी भागीदारी मानदंड
पात्र होने के लिए लोगों को समावेशन आवश्यकताओं को पूरा करना होगा। यदि किसी व्यक्ति को कोई अन्य बीमारी है या वह ऐसे उपचार से गुजर रहा है जो उसे जीन थेरेपी प्राप्त करने से रोक सकता है, तो वह भाग लेने में सक्षम नहीं हो सकता है। समावेशन और बहिष्करण मानदंडों का पूरा सेट इस अध्ययन लिंक पर क्लिक करके पाया जा सकता है - एनसीटी06224660 –.
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