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Nous ne voulons pas que des enfants meurent d’une maladie qui peut être guérie. Nous voulons donner de l’espoir aux familles et veiller à ce que tous les enfants atteints de DMD soient traités et recouvrent la santé.

Dyne Therapeutics annonce la désignation de thérapie révolutionnaire FDA pour DYNE-251 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Communiqués de presse 4 août 2025 0

Dyne Therapeutics a annoncé que la Food and Drug Administration des États-Unis...

Les taux élevés d'anticorps anti-AAV pourraient ne plus constituer un obstacle à l'administration du Elevidys

Communiqués de presse 2 août 2025 0

L’un des obstacles les plus importants à l’application...

Le MP1032 de MetrioPharm reçoit la désignation de médicament orphelin EMA pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Communiqués de presse 29 juillet 2025 0

MetrioPharm a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments a...

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Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Traitements approuvés 26 décembre 2024 5

Une maladie génétique connue sous le nom de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)...

Nouvelles thérapies géniques potentielles à venir pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Recherche 5 janvier 2025 6

Les résultats de nouvelles études de thérapie génique pour la maladie de Duchenne...

Dystrophie musculaire de Duchenne : traitement et coût

Éditorials 2 janvier 2025 1

L'excitation que vous ressentez jusqu'à la naissance de votre enfant...

Thérapie par ARNt

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Après le décès d'un deuxième patient, les communautés atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne souhaitent des réponses sur la thérapie génique Elevidys

Capricor Therapeutics annonce la désignation de médicament orphelin BMD et le développement réglementaire du programme DMD pour Deramiocel (CAP-1002)

Sarepta a signalé que la thérapie génique Elevidys pour la dystrophie musculaire de Duchenne ne sera pas utilisée chez les patients non ambulatoires