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Nous ne voulons pas que des enfants meurent d’une maladie qui peut être guérie. Nous voulons donner de l’espoir aux familles et veiller à ce que tous les enfants atteints de DMD soient traités et recouvrent la santé.

Scribe Therapeutics et Prevail Therapeutics partageront des données d'édition génomique in vivo basées sur CRISPR lors de l'ASGCT 2025

Communiqués de presse 5 mai 2025 0

Scribe Therapeutics, une société de médicaments génétiques qui libère le potentiel...

Capricor Therapeutics annonce la fin de la réunion d'évaluation à mi-cycle avec FDA sur Deramiocel pour le traitement de la cardiomyopathie de la dystrophie musculaire de Duchenne

Communiqués de presse 5 mai 2025 0

Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie développant des cellules transformatrices...

Le gène de la dystrophine : fonctions, troubles et avancées thérapeutiques

DMD 1er mai 2025 0

Le gène de la dystrophine est un composant essentiel du système immunitaire humain.

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Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Traitements approuvés 26 décembre 2024 5

Une maladie génétique connue sous le nom de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)...

Nouvelles thérapies géniques potentielles à venir pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Recherche 5 janvier 2025 3

Les résultats de nouvelles études de thérapie génique pour la maladie de Duchenne...

Qu'est-ce que Duvyzat (Givinostat) ?

Traitements approuvés 13 octobre 2024 1

Pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), les adultes et...

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Satellos présente les données initiales de l'essai de phase 1 de SAT-3247 lors de la conférence clinique et scientifique 2025 de la Muscular Dystrophy Association

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Precision BioSciences présente des données précliniques d'efficacité et de durabilité sur PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) lors de la conférence 2025 de la Muscular Dystrophy Association...