Actualités, recherches et articles sur les duplications d'exons

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Nous ne voulons pas que des enfants meurent d’une maladie qui peut être guérie. Nous voulons donner de l’espoir aux familles et veiller à ce que tous les enfants atteints de DMD soient traités et recouvrent la santé.

La méthode d'administration par ultrasons SonoThera peut délivrer la dystrophine complète aux cellules

Communiqués de presse 7 mai 2025 0

Les résultats de l'étude, actuellement en cours...

Scribe Therapeutics et Prevail Therapeutics partageront des données d'édition génomique in vivo basées sur CRISPR lors de l'ASGCT 2025

Communiqués de presse 5 mai 2025 0

Scribe Therapeutics, une société de médicaments génétiques qui libère le potentiel...

Capricor Therapeutics annonce la fin de la réunion d'évaluation à mi-cycle avec FDA sur Deramiocel pour le traitement de la cardiomyopathie de la dystrophie musculaire de Duchenne

Communiqués de presse 5 mai 2025 0

Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie développant des cellules transformatrices...

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Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Traitements approuvés 26 décembre 2024 5

Une maladie génétique connue sous le nom de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)...

Nouvelles thérapies géniques potentielles à venir pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Recherche 5 janvier 2025 3

Les résultats de nouvelles études de thérapie génique pour la maladie de Duchenne...

Qu'est-ce que Duvyzat (Givinostat) ?

Traitements approuvés 13 octobre 2024 1

Pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), les adultes et...

Duplications d'exons

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Regenxbio publie des données positives sur les biomarqueurs issus de l'essai d'affinité Duchenne portant sur la thérapie génique Rgx-202

Satellos présente les données initiales de l'essai de phase 1 de SAT-3247 lors de la conférence clinique et scientifique 2025 de la Muscular Dystrophy Association

Qu’est-ce que l’infection à cytomégalovirus (CMV) ?