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Nous ne voulons pas que des enfants meurent d’une maladie qui peut être guérie. Nous voulons donner de l’espoir aux familles et veiller à ce que tous les enfants atteints de DMD soient traités et recouvrent la santé.

Après le décès d'un deuxième patient, les communautés atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne souhaitent des réponses sur la thérapie génique Elevidys

Éditorials 19 juin 2025 0

Dans un rapport publié le 14 mai dans Neurology, le...

Capricor Therapeutics annonce la désignation de médicament orphelin BMD et le développement réglementaire du programme DMD pour Deramiocel (CAP-1002)

Communiqués de presse 17 juin 2025 0

Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie qui développe des thérapies cellulaires transformatrices et...

Sarepta a signalé que la thérapie génique Elevidys pour la dystrophie musculaire de Duchenne ne sera pas utilisée chez les patients non ambulatoires

ELEVIDYS Communiqués de presse 15 juin 2025 0

ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), la seule thérapie génique approuvée pour...

Le plus populaire

Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Traitements approuvés 26 décembre 2024 5

Une maladie génétique connue sous le nom de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)...

Nouvelles thérapies géniques potentielles à venir pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Recherche 5 janvier 2025 5

Les résultats de nouvelles études de thérapie génique pour la maladie de Duchenne...

Dystrophie musculaire de Duchenne : traitement et coût

Éditorials 2 janvier 2025 1

L'excitation que vous ressentez jusqu'à la naissance de votre enfant...

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Le ministère de la Défense des États-Unis annonce des programmes de recherche sur la dystrophie musculaire de Duchenne et des opportunités de financement pour l'exercice 2025

Trois essais cliniques en cours sur la thérapie génique Elevidys temporairement interrompus en Europe

Keros Therapeutics annonce les premiers résultats de l'essai clinique de phase 1 du KER-065 chez des volontaires sains