Chez les personnes non ambulatoires atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), le DT-DEC01 (Dystrogen Therapeutics), un traitement expérimental à base de cellules chimériques exprimant la dystrophine (DEC), s'est avéré sûr sur une période de 24 mois lors d'une étude pilote ouverte sur un seul site. Ces résultats confortent le développement de ce médicament comme traitement de la DMD, indépendamment de la mutation génétique ou de la progression de la maladie, lorsqu'il est associé aux avancées des tests fonctionnels.
Sous la direction de Maria Siemionow, MD, PhD, DSc, professeure et directrice de la recherche en microchirurgie à l'Université de l'Illinois, l'analyse a inclus des données sur 24 mois sur trois individus, sans immunosuppression, âgés de 11 à 16 ans, qui ont reçu des doses par kilogramme de poids corporel, respectivement.
Cellules chimériques Dystrogen Therapeutics'
Le traitement par thérapie cellulaire ne provoque aucun événement indésirable significatif (EI), aucun anticorps spécifique du donneur (DSA) ni aucun EI lié à l'étude pendant une période allant jusqu'à 24 mois, selon une présentation faite lors de la réunion clinique et scientifique 2025 de la Muscular Dystrophy Association (MDA), qui s'est tenue à Dallas, au Texas, du 16 au 19 mars. [Cellules chimériques]
Effets de la thérapie cellulaire DT-DEC01 sur différents exons
- Le patient 1, âgé de 15 ans et présentant une délétion des exons 48-50, a présenté une amélioration de la FE à l'échocardiographie de 12%, des mouvements des bras de 9% et de la durée des potentiels d'unité motrice (PUM) au niveau du deltoïde (53%) et du biceps brachial (23%) à 18 mois. De plus, ce patient a constaté une amélioration de son score au test PUL 2.0 de 5%, de sa force de préhension de 6% et de sa spirométrie de 17% 24 mois après l'intervention initiale.
- Le patient 2, âgé de 11 ans et porteur d'une délétion de l'exon 52, a présenté une amélioration de 17% de la FE à l'échocardiographie à 12 mois, ainsi qu'une augmentation de 5% du score PUL 2.0 et une amélioration de la durée du MUP, notamment de 19% dans le deltoïde et de 51% dans le biceps brachial, à 18 mois. De plus, ce patient a présenté une amélioration de 59% de la spirométrie et une augmentation remarquable de 1150% des mouvements des bras à 24 mois.
- Le patient 3, un jeune de 16 ans porteur d'une mutation non-sens, a signalé des améliorations 12 mois après l'administration de DT-DEC01, notamment une augmentation de 6% du score du test PUL 2.0, une amélioration de 34% de la force de préhension, une amélioration de 11% de la FE à l'échocardiographie et des augmentations de la durée du MUP, avec 49% dans le deltoïde et 29% dans le biceps brachial.
Conclusion
Dans les données publiées sur 12 mois, les auteurs de l'étude ont écrit que les résultats « soutiennent les bénéfices potentiels du traitement par DT-DEC01 pour améliorer la fonction cardiaque, respiratoire et musculaire squelettique chez les patients atteints de DMD après administration intraosseuse systémique, ce qui laisse espérer de meilleurs résultats et une meilleure qualité de vie pour les patients atteints de DMD. De plus, cette étude souligne l'utilisation de l'EMG comme biomarqueur précieux pour surveiller les modifications fonctionnelles des muscles affectés par la DMD après traitement par DT-DEC01. »
