Scribe Therapeutics, une société de médicaments génétiques qui exploite le potentiel de CRISPR pour transformer la santé humaine, a annoncé aujourd'hui sa participation à la 28e réunion annuelle de l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) qui se tiendra du 13 au 17 mai 2025 au Ernest N. Morial Convention Center à la Nouvelle-Orléans, en Louisiane.
Scribe Therapeutics proposera deux présentations qui mettront en valeur les avancées continues de l'entreprise rendues possibles par son approche CRISPR pour concevoir de nouveaux médicaments génétiques in vivo. Dans le cadre d'une démonstration d'application thérapeutique puissante, Scribe Therapeutics présentera de nouvelles stratégies d'édition génomique utilisant sa technologie X-Editor (XE) pour cibler les mutations de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie neuromusculaire grave pouvant entraîner une insuffisance respiratoire et cardiaque. Les résultats de cette étude démontreront l'efficacité et la polyvalence de XE pour le traitement de la DMD et d'autres maladies musculaires héréditaires.
La présentation conjointe décrira les travaux de Scribe Therapeutics et Prevail Therapeutics, filiale à 100 % d'Eli Lilly and Company, visant à concevoir des vecteurs viraux adéno-associés (AAV) auto-inactivants intégrant le XE basé sur CRISPR de Scribe Therapeutics et des ARN guides auto-ciblés, ainsi que les résultats démontrant une modification in vivo ciblée, puissante, transitoire et contrôlable dans le système nerveux central de la souris. Les deux entreprises ont récemment franchi une étape importante dans leur collaboration visant à lutter contre les maladies neurologiques et neuromusculaires.
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