REGENXBIO a publié de nouvelles données intermédiaires positives concernant deux patients supplémentaires participant à la phase I/II de l'essai AFFINITY DUCHENNE® portant sur le RGX-202, une thérapie génique expérimentale différenciée pour la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne). Les résultats ont été présentés lors de la conférence clinique et scientifique 2025 de la Muscular Dystrophy Association (MDA).
Les principales conclusions de Rgx-202 comprennent :
- De nouvelles données sur les biomarqueurs de deux patients ayant reçu la dose pivot de RGX-202 ont été présentées à la MDA et continuent de soutenir une expression et une transduction cohérentes et robustes de la microdystrophine RGX-202 à tous les âges.
- Chez un patient âgé de 3 ans au moment de l'administration, l'expression de la microdystrophine mesurée était de 122,3% par rapport au témoin. Les patients de moins de 4 ans n'ont pas accès à la thérapie génique, et REGENXBIO est le seul promoteur de thérapie génique à recruter des patients de cette tranche d'âge aux États-Unis.
- Chez un patient âgé de 7 ans, l'expression de la microdystrophine RGX-202 a été mesurée à 31,5% par rapport au témoin.
- Chez tous les patients, le RGX-202 était localisé de manière appropriée dans le sarcolemme, démontrant que la construction différenciée avec le domaine CT cible de manière appropriée le muscle.
- Les résultats d'expression de la microdystrophine RGX-202 chez les patients ambulatoires âgés de 8 ans et plus sont les niveaux de microdystrophine les plus élevés rapportés parmi les thérapies géniques approuvées ou expérimentales.
- Pour soutenir une demande de licence de produit biologique (BLA) utilisant la voie d'approbation accélérée, le critère d'évaluation principal de la phase pivot d'AFFINITY DUCHENNE est la proportion de participants dont l'expression de la microdystrophine RGX-202 est ≥ 10% à la semaine 12.
- Le RGX-202 continue également de démontrer le nombre le plus élevé de copies du génome vectoriel signalées (4,9-55,4) mesurées par qPCR parmi les thérapies géniques approuvées ou expérimentales.
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