Precision BioSciences, une société d'édition génétique au stade clinique utilisant sa nouvelle plateforme propriétaire ARCUS® pour développer des thérapies d'édition génétique in vivo pour des maladies présentant des besoins non satisfaits importants, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration américaine (FDA) a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare à PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Table des matières
Protéine de dystrophine presque complète
« L'obtention de la désignation de maladie pédiatrique rare souligne l'important besoin non satisfait qui nécessite de nouvelles options thérapeutiques pour les garçons atteints de DMD », a déclaré Cindy Atwell, directrice du développement et des affaires chez Precision BioSciences. « Notre programme PBGENE-DMD, premier de sa catégorie, qui exploite les capacités différenciées de notre plateforme d'édition génique ARCUS pour exciser les exons 45 à 55 du gène de la dystrophine, a le potentiel d'apporter une amélioration significative et un bénéfice fonctionnel durable pour jusqu'à 60% de patients atteints de DMD. Notre approche est conçue pour modifier de manière permanente la séquence d'ADN du patient, ce qui permet d'obtenir une protéine dystrophine produite naturellement, presque complète, et dont la fonctionnalité est reconnue chez l'homme. Nous sommes impatients de terminer les dernières études toxicologiques en cours, permettant l'obtention d'une IND, et de générer les premières données cliniques, attendues pour 2026. »
Qu'est-ce que PBGENE-DMD ?
PBGENE-DMD est le programme de développement de Precision pour le traitement de la DMD. Cette approche utilise deux nucléases ARCUS complémentaires, administrées en une seule fois dans un seul AAV, pour exciser les exons 45 à 55 du gène de la dystrophine. L'objectif est de restaurer la protéine dystrophine presque intégralement dans l'organisme et d'améliorer les résultats fonctionnels. PBGENE-DMD vise à traiter plus de 60 patients atteints de DMD.
Lors d'études précliniques, le PBGENE-DMD a démontré sa capacité à cibler les principaux types de muscles impliqués dans la progression de la DMD et a produit des améliorations fonctionnelles significatives et durables dans un modèle murin humanisé de DMD. Le PBGENE-DMD a restauré la capacité de l'organisme à produire une protéine dystrophine fonctionnelle presque complète dans plusieurs muscles, notamment le tissu cardiaque et divers groupes musculaires squelettiques clés. De plus, le PBGENE-DMD a édité des cellules souches musculaires satellites, considérées comme essentielles à la durabilité à long terme et à une amélioration fonctionnelle soutenue.
Apprendre encore plus: Precision BioSciences PBGENE-DMD restaure la production de la protéine dystrophine presque complète
