Precision BioSciences a annoncé aujourd'hui la priorisation stratégique et l'accélération de PBGENE-DMD, la première approche d'édition de gènes in vivo de la société pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Table des matières
Qu'est-ce que PBGENE-DMD ?
- PBGENE-DMD est une approche d'édition génétique in vivo de première classe pour la majorité des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne touchés par des mutations de la dystrophine dans la région « point chaud » la plus courante entre les exons 45 et 55.
- Le candidat clinique final PBGENE-DMD démontre des données précliniques convaincantes pour améliorer durablement les avantages fonctionnels au fil du temps.
- Ciblage de précision pour soumettre un nouveau médicament expérimental (IND) et/ou une demande d'essai clinique (CTA) pour PBGENE-DMD en 2025 avec des données cliniques attendues en 2026.
En savoir plus: PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Comment fonctionne l’approche PBGENE-DMD ?
Il n'existe actuellement aucune thérapie approuvée capable d'entraîner des améliorations musculaires fonctionnelles significatives et durables. PBGENE-DMD utilise deux nucléases ARCUS complémentaires délivrées dans un seul AAV pour exciser les exons 45-55 du gène de la dystrophine dans le but de restaurer la production naturelle par l'organisme d'une protéine dystrophine fonctionnelle.
Des données précliniques présentées à l'ASGCT ont démontré une amélioration fonctionnelle significative et durable chez un modèle murin humanisé de DMD. Après administration d'AAV, PBGENE-DMD a restauré la capacité de l'organisme à produire une protéine dystrophine fonctionnelle dans de nombreux muscles, notamment les muscles cardiaques et squelettiques. Sur une période de 9 mois, les souris traitées par PBGENE-DMD ont montré une augmentation de l'expression de la protéine dystrophine, entraînant une amélioration fonctionnelle musculaire substantielle et durable. De plus, la transcription de l'ARNm de la dystrophine éditée par PBGENE-DMD dans les cellules souches satellites musculaires, cellules progénitrices de nouvelles cellules musculaires, étaye le potentiel de durabilité à long terme.
