PepGen, une société de biotechnologie en phase clinique qui développe la prochaine génération de thérapies oligonucléotidiques, a annoncé aujourd'hui que, sur la base des taux de protéine dystrophine mesurés dans la cohorte de 10 mg/kg de son étude CONNECT1-EDO51 évaluant PGN-EDO51 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) sensibles au saut d'exon 51, la Société se concentrera sur l'avancement de son programme prometteur sur la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), actuellement en phase 2 de développement clinique. La Société arrête volontairement le développement de PGN-EDO51 et a l'intention de cesser toutes les activités de recherche et développement liées à la DMD.
Dans la cohorte de 10 mg/kg (n = 4) de l'étude CONNECT1, le PGN-EDO51 a augmenté les transcrits sautés de l'exon 51 à 4,26% (soit une augmentation moyenne de 3,5%) ; cependant, la dystrophine totale n'a augmenté qu'à 0,59% des niveaux normaux (soit une augmentation moyenne de 0,36%). Le profil de sécurité du PGN-EDO51 est resté globalement favorable et tous les effets indésirables liés au traitement étaient de nature légère. Aucun effet indésirable grave n'a été signalé au cours de l'étude.
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« Nous sommes déçus par les résultats concernant la dystrophine observés dans la cohorte à la dose de 10 mg/kg de l'étude CONNECT1, car nous espérions pouvoir améliorer considérablement les traitements existants pour les patients », a déclaré James McArthur, PhD, président-directeur général de PepGen. « Alors que nous terminons notre programme DMD, nous tenons à remercier les patients, les familles, les soignants, les investigateurs et le personnel de l'étude pour leur soutien et leur participation à cette recherche. Je tiens également à saluer le travail acharné et l'engagement de notre équipe pour développer de nouveaux traitements potentiels pour les patients atteints de DMD. »
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