Dans le cadre d'une collaboration entre l'Institut IMDEA Nanociencia (Madrid), l'Università Cattolica del Sacro Cuore (Rome) et l'Université de Bordeaux, des chercheurs ont réalisé une avancée importante dans l'administration thérapeutique de microARN contre la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie incurable à ce jour.
Des chercheurs ont mis au point une stratégie de traitement de la dystrophie musculaire qui utilise des nanoparticules comme vecteurs pour transporter des microARN thérapeutiques vers les cellules souches musculaires. Une fois à l’intérieur des cellules souches musculaires, les nanoparticules libèrent le microARN pour stimuler la production de fibres musculaires.
- Les chercheurs de l'IMDEA Nanociencia utilisent des nanoparticules comme véhicules pour délivrer des microARN aux cellules et traiter la dystrophie musculaire de Duchenne.
- Il est possible de délivrer spécifiquement le traitement aux cellules souches musculaires, évitant ainsi leur accumulation dans d’autres organes.
Dans leurs travaux, les chercheurs ont développé un aptamère, une molécule qui reconnaît sélectivement d’autres molécules spécifiques, dans ce cas, des protéines présentes dans les cellules souches musculaires. En combinant l’aptamère avec une nanoparticule, ils ont pu libérer le microARN sur les cellules souches musculaires avec une grande précision, et réactiver la régénération musculaire.
Álvaro Somoza, auteur principal de l’étude, est très enthousiaste à propos des résultats : « Il y a deux choses très importantes à souligner : d’abord, la livraison efficace d’un microARN à l’organe souhaité, ce qui augmente l’efficacité de la thérapie. D’autre part, cette approche évite l’accumulation dans d’autres organes, comme le cerveau, les reins ou le foie, ce qui est essentiel pour prévenir les effets secondaires ».
