Entrada Therapeutics a annoncé aujourd'hui avoir reçu l'autorisation des autorités sanitaires et des comités d'éthique de plusieurs pays en vertu du règlement de l'Union européenne sur les essais cliniques (EU-CTR) pour lancer ELEVATE-45-201, une étude clinique de phase 1/2 à doses multiples ascendantes (MAD) de ENTR-601-45 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui sont susceptibles de sauter l'exon 45.
Le Entrada Therapeutics reçoit l'autorisation de l'UE
« ELEVATE-45-201 est l'étude clinique la plus avancée sur un traitement conjugué par saut d'exon chez les personnes sensibles au saut d'exon 45. Elle offre le potentiel de répondre aux besoins d'une importante sous-population de patients atteints de la maladie de Duchenne présentant d'importants besoins médicaux non satisfaits », a déclaré Dipal Doshi, PDG de Entrada Therapeutics. « L'autorisation européenne s'appuie sur la dynamique clinique croissante de nos nouveaux programmes sur la maladie de Duchenne. Grâce aux récentes autorisations de ELEVATE-44 et ELEVATE-45, et au dépôt prévu pour ELEVATE-50 plus tard cette année, nous sommes en bonne voie pour étendre significativement le champ d'application de notre franchise DMD d'ici la fin de l'année. »
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Un essai clinique sur le saut de l'exon 45 débute dans l'UE
L'étude ELEVATE-45-201 est une étude mondiale de phase 1/2, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, en deux parties, évaluant l'innocuité, la tolérance et l'efficacité du ENTR-601-45 chez des patients ambulatoires atteints de la maladie de Duchenne et éligibles au saut d'exon 45. La partie A est une étude à doses multiples croissantes conçue pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie, notamment le saut d'exon et la production de dystrophine, chez environ 24 patients. Les doses seront administrées toutes les six semaines, les doses prévues pour les trois cohortes devant varier de 5 mg/kg à 15 mg/kg. La partie B de l'étude évaluera plus en détail la dose optimale établie dans la partie A en termes d'innocuité et d'efficacité, y compris les résultats fonctionnels et les mesures de la qualité de vie rapportée par les patients. Les participants à l'étude pourraient être éligibles à une étude d'extension en ouvert (OLE), au cours de laquelle l'innocuité, l'efficacité et la tolérance du ENTR-601-45 seront évaluées sur une période plus longue. La société est en bonne voie pour lancer le ELEVATE-45-201 au troisième trimestre 2025.
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