Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie développant des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour le traitement des maladies rares, a annoncé aujourd'hui l'achèvement d'une réunion d'examen à mi-cycle avec la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) pour la demande de licence de produit biologique (BLA) de la société visant à obtenir l'approbation complète du deramiocel, une thérapie cellulaire expérimentale, comme traitement pour les patients diagnostiqués avec une cardiomyopathie de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
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Le Deramiocel FDA est-il approuvé ?
Au cours de la réunion, le FDA a déclaré qu'aucune lacune importante n'avait été identifiée par le comité d'examen et que le dossier était en bonne voie pour une date d'action en vertu de la Loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA) du 31 août 2025. Le FDA a également confirmé son intention de tenir une réunion du comité consultatif, bien qu'une date officielle n'ait pas encore été fixée.
Qu'est-ce que Deramiocel ?
Deramiocel (CAP-1002) est constitué de cellules allogéniques dérivées de cardiosphères (CDC), une population rare de cellules cardiaques dont les études précliniques et cliniques ont démontré qu'elles exerçaient de puissantes actions immunomodulatrices et antifibrotiques dans la préservation de la fonction cardiaque et musculaire squelettique dans les dystrophiopathies telles que la DMD. – En savoir plus : Qu'est-ce que Deramiocel ? Que fait CAP-1002 ?
