Capricor Therapeutics, société de biotechnologie développant des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour le traitement de maladies rares, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait accordé la désignation de médicament orphelin à Deramiocel (CAP-1002), son principal candidat-médicament pour la thérapie cellulaire, pour le traitement potentiel de la dystrophie musculaire de Becker (DMB). Cette désignation renforce la position stratégique de Capricor, qui développe une plateforme entièrement intégrée ciblant les complications cardiaques et squelettiques de la dystrophie musculaire et accroît le potentiel commercial de son actif principal. Qu'est-ce que Deramiocel ? Que fait CAP-1002 ? –
Capricor Therapeutics avance avec assurance
- L'US FDA accorde la désignation de médicament orphelin à Deramiocel pour le traitement de la dystrophie musculaire de Becker, élargissant ainsi le champ d'action de Capricor dans les maladies neuromusculaires
- Le Capricor reste sur la bonne voie pour la date du 31 août 2025, prévue par la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) pour le Deramiocel dans la dystrophie musculaire de Duchenne, suite à l'inspection préalable à l'homologation réussie du FDA
La dystrophie musculaire de Becker, comme la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), est une maladie neuromusculaire progressive liée à l'X qui entraîne une détérioration significative des muscles squelettiques et cardiaques au fil du temps. Le Deramiocel est en cours de développement pour traiter les deux aspects de la pathologie de la maladie, y compris la cardiomyopathie, un contributeur principal à la morbidité et à la mortalité chez les patients atteints à la fois de DMO et de DMD.
La demande de licence de produit biologique (BLA) de Capricor pour Deramiocel dans la DMD reste en cours d'examen prioritaire, avec une date d'action cible PDUFA du 31 août 2025.
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