L'Agence européenne des médicaments (EMA) a suggéré que le Duvyzat (givinostat) reçoive une autorisation de mise sur le marché conditionnelle dans l'UE pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les personnes qui peuvent marcher à partir de six ans. Le Duvyzat est une suspension administrée par voie orale en association avec une corticothérapie.
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Le Duvyzat est-il un traitement pour la DMD ?
Il n’existe pas de remède contre la DMD et le traitement est centré sur la corticothérapie, la prévention des contractures et les soins médicaux de la fonction cardiaque et respiratoire.Qu'est-ce que le Duvyzat (givinostat) ?)
Le Duvyzat est-il sûr ?
Le profil de sécurité du Duvyzat est basé sur les données de 179 patients. Les effets indésirables les plus fréquents chez les patients traités par givinostat étaient : diarrhée, douleurs abdominales, thrombocytopénie (faible taux de plaquettes sanguines), vomissements, hypertriglycéridémie (taux sanguin élevé de triglycérides, un type de lipide) et fièvre.
Duvyzat approuvé en Europe
Le Duvyzat est recommandé pour une autorisation de mise sur le marché conditionnelle, l'un des mécanismes réglementaires de l'UE visant à faciliter l'accès précoce aux médicaments répondant à un besoin médical non satisfait. Ce type d'approbation permet à l'Agence de recommander la mise sur le marché d'un médicament avec des données moins complètes que prévu, si le bénéfice de la disponibilité immédiate du médicament pour les patients l'emporte sur le risque inhérent au fait que toutes les données ne soient pas encore disponibles.
Afin de confirmer l'efficacité du Duvyzat, il a été demandé à la société de mener une étude randomisée contrôlée par placebo chez des patients atteints de DMD ambulatoire et une étude d'efficacité et de sécurité post-autorisation basée sur les données d'un registre de patients atteints de DMD âgés de six ans et plus traités par givinostat.
L'avis adopté par le CHMP constitue une étape intermédiaire sur la voie de l'accès des patients au Duvyzat. Il sera désormais transmis à la Commission européenne pour adoption d'une décision relative à une autorisation de mise sur le marché à l'échelle de l'UE. Une fois l'autorisation de mise sur le marché accordée, les décisions relatives au prix et au remboursement seront prises au niveau de chaque État membre, en tenant compte du rôle et de l'utilisation potentiels de ce médicament dans le contexte du système de santé national de ce pays.
