Selon l'annonce faite par Satellos Bioscience Inc., lors d'une expérience menée sur des chiens atteints de DMD, on a observé que la dystrophine était produite à des niveaux presque normaux chez les sujets traités avec la thérapie appelée SAT-3247. Ce développement a donné de l'espoir aux familles qui traversent des journées stressantes avec la maladie de Duchenne.
- L'analyse a montré une amélioration de la morphologie musculaire et des niveaux accrus de régénération dans les groupes musculaires, notamment le diaphragme, les quadriceps et le mollet
- Aucun événement indésirable et aucun changement significatif de l'hématologie ou de la chimie clinique n'ont été observés après quatre mois de traitement oral quotidien avec SAT-3247, la petite molécule exclusive de Satellos
- Données à présenter au congrès annuel 2024 de la World Muscle Society
Satellos Bioscience Inc. (« Satellos » ou la « Société ») (TSX : MSCL, OTCQB : MSCLF), une société de biotechnologie publique qui développe de nouvelles approches thérapeutiques à base de petites molécules pour améliorer le traitement des maladies et troubles musculaires, a annoncé aujourd'hui une présentation de données lors du 29e congrès annuel de la World Muscle Society qui se tiendra du 8 au 12 octobre 2024 à Prague. La présentation donnera un aperçu des données clés recueillies au cours de l'étude pilote ouverte du SAT-3247 dans un modèle canin de dystrophie musculaire de Duchenne (« Duchenne » ou « DMD »).
Un premier résumé des données est présenté ci-dessous. Après quatre mois de traitement avec SAT-3247 :
- Les animaux traités ont montré un retour à une fonction musculaire proche des niveaux d'animaux sains, non malades et du même âge lorsqu'ils ont été évalués par rapport aux données de comparaison historiques.
- Les animaux ont montré une augmentation de l'indice de régénération (IR) au niveau du diaphragme, du gastrocnémien médial (mollet) et du vaste latéral (quadriceps). Ceci s'ajoute aux améliorations précédemment rapportées de l'IR démontrées au niveau du biceps fémoral.
- Aucun événement indésirable n’a été observé, ni aucun changement significatif de l’hématologie ou de la chimie clinique.
- Des tendances à la baisse des niveaux de créatine kinase ont été observées, un résultat qui pourrait être cohérent avec un traitement modificateur de la maladie de Duchenne.
« Nous pensons que les améliorations observées dans la régénération et la force musculaire à des niveaux proches de la santé dans les quatre mois suivant le traitement, par rapport aux données publiées sur l'histoire naturelle et à d'autres interventions thérapeutiques dans le modèle canin de DMD, sont révolutionnaires », a déclaré Frank Gleeson, cofondateur et PDG de Satellos Bioscience. « Le modèle canin est considéré comme plus sévère que les modèles murins et représente potentiellement un meilleur test de l'utilité d'un traitement pour le transposer aux humains. Nous sommes ravis que le traitement avec notre petite molécule orale, SAT-3247, ait montré des améliorations aussi spectaculaires. Ces résultats très prometteurs renforcent notre conviction dans le potentiel du SAT-3247 à offrir un médicament modificateur de la maladie significatif pour aider les patients atteints de la maladie de Duchenne. »
Le modèle canin de dystrophie musculaire représente un phénotype clinique plus grave et reflète la progression de la maladie observée chez les personnes atteintes de DMD. Dans cette étude pilote, chaque animal (n=2) a été traité pendant quatre mois avec une dose orale quotidienne de SAT-3247. Cette étude pilote multiparamétrique a mesuré la chimie clinique, l'hématologie, la fonction musculaire et comprenait un bilan histologique musculaire à grande échelle. À partir de l'histologie musculaire, un calcul de l'indice de régénération (IR) a été effectué, une mesure du nombre de fibres musculaires nouvellement régénérées par rapport au nombre de fibres musculaires endommagées et mourantes.
Les données de cette étude seront présentées dans un poster intitulé « SAT-3247 : un inhibiteur oral à petites molécules ciblant AAK1, un effecteur essentiel de la régénération des muscles squelettiques ». Le poster est disponible sur la page Événements et présentations du site Web de Satellos, à l'adresse ir.satellos.com.
