La deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD), la enfermedad de Huntington (EH), la obesidad y la distrofia muscular de Duchenne (DMD) se encuentran entre las principales necesidades médicas insatisfechas que la empresa busca resolver. La noticia se dio a conocer antes de la presentación de la empresa el 13 de enero de 2025 en la 43.ª Conferencia Anual de Atención Médica de JP Morgan.
Planes para el estudio de la omisión del exón 53
- WVE-N531 es un oligonucleótido de omisión de exón diseñado para inducir la producción de proteína distrofina funcional endógena para el tratamiento de niños con DMD susceptibles de omisión del exón 53.
- Principales logros en 2024
- Los resultados provisionales del estudio de fase 2 FORWARD-53 de WVE-N531 mostraron una expresión de distrofina ajustada al contenido muscular promedio altamente consistente de 9,01 TP17T (rango: 4,6-13,91 TP17T), la mejor administración muscular de su clase, múltiples indicadores de salud muscular mejorada y un perfil seguro y bien tolerado.
- Próximos hitos previstos:
- El ensayo FORWARD-53 está en curso y todos los pacientes han elegido continuar el tratamiento en la parte de extensión planificada del estudio con dosis mensuales de WVE-N531.
- Wave espera entregar los datos de FORWARD-53 de 48 semanas y recibir comentarios de los reguladores sobre un camino hacia la aprobación acelerada en el primer trimestre de 2025.
