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Tres medicamentos que recibieron aprobación acelerada del FDA y fueron revisados por la Oficina del Inspector General plantearon inquietudes
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21 de agosto de 2026
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Ensayo de fase 3 Del-Zota SAFARI44: Un nuevo estudio de omisión del exón 44 para la distrofia muscular de Duchenne.
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La terapia génica RGX-202 para la distrofia muscular de Duchenne muestra mejoría en la actividad de la amiloidosis sistémica no específica (NSAA) y expresión de microdistrofina, pero faltan datos importantes de biomarcadores.
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