Los investigadores de la Universidad de Alberta desarrollan una molécula que evita la mutación genética para restaurar una proteína crucial para la reparación muscular. Obtenga más información sobre el estudio de terapia génica OligomicsTx...
Un equipo de investigación de la Universidad de Alberta ha dado el primer paso para demostrar que su innovadora terapia genética puede tratar con éxito una rara enfermedad genética llamada disferlinopatía que afecta la capacidad del cuerpo para reparar los músculos dañados.
En los resultados de una investigación publicada recientemente, el equipo informa que ha desarrollado un nuevo oligonucleótido antisentido para tratar la disferlinopatía. La molécula restableció eficazmente la función de la proteína reparadora muscular disferlina cuando se utilizó para tratar células de pacientes con disferlinopatía. La molécula desencadena un proceso llamado "salto de exón" que permite a las células eludir las instrucciones genéticas defectuosas y producir la proteína necesaria para reconstruir el tejido muscular.Leer más]
“Nuestro objetivo es desarrollar nuevas terapias y, en última instancia, curar la distrofia muscular y las enfermedades neuromusculares utilizando nuevas tecnologías como oligonucleótidos antisentido y la edición genómica CRISPR para ayudar a los pacientes a caminar nuevamente”, dice el profesor de genética médica Toshifumi Yokota. [¿Quién es Toshifumi Yokota?]
