Generium es una innovadora empresa rusa de biotecnología que ha recibido la aprobación para realizar un ensayo clínico del fármaco de terapia génica GNR-097 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne progresiva (DMD).
El ensayo multicéntrico, simple ciego, aleatorizado y controlado con placebo consiste en una única administración intravenosa del fármaco de terapia génica a pacientes pediátricos con distrofia muscular de Duchenne progresiva. Este estudio de fase 1/2 tiene como objetivo evaluar la tolerabilidad, la seguridad y la eficacia del fármaco GNR-097.
Terapia génica de Duchenne GNR-097
GNR-097 es un vector viral adenoasociado recombinante del serotipo 9, que codifica un gen de distrofina truncado.
Daniil Talyansky, director ejecutivo de GENERIUM:
La terapia génica es el campo más joven e innovador de la ciencia farmacéutica y médica a nivel mundial. La experiencia única de científicos rusos ha permitido el desarrollo de un vector viral adenoasociado recombinante que codifica el gen de la microdistrofina. Actualmente, estamos iniciando ensayos clínicos de este fármaco original, que promete mucho.
Ensayo clínico de la terapia génica GNR-097
El ensayo de este innovador fármaco es internacional y se llevará a cabo en la Federación Rusa y la República de Bielorrusia. En Rusia, el estudio se llevará a cabo en cinco centros médicos: el Instituto Clínico de Investigación de Pediatría y Cirugía Pediátrica, que lleva el nombre del académico Yu. E. Veltishchev, la Universidad Nacional de Investigación Médica Rusa Pirogov, la Universidad Estatal de Pediatría de San Petersburgo, el Hospital Clínico Infantil Regional de Ekaterimburgo y el Centro Nacional de Investigación Médica para la Salud Infantil. En Bielorrusia, el ensayo se realizará en el Centro Científico y Práctico Republicano "Madre e Hijo".
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