El 6 de marzo de 2025, GenAssist Ltd (GenAssist), una empresa de biotecnología pionera en edición genética especializada en medicamentos genómicos, se complace en anunciar que ha recibido la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para GEN6050X, un fármaco de edición de base de primera clase para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). GenAssist planea realizar un estudio clínico a nivel mundial para GEN6050X.
“La aprobación de FDA de nuestro primer IND es un hito importante para nuestra empresa. Valida la capacidad de nuestra tecnología de edición de bases de citosina de mutagénesis mediada por AID dirigida (TAM) para atacar enfermedades que antes se consideraban intratables, ampliando la aplicación de la tecnología de edición genética en todo el cuerpo. Como la segunda generación de CRISPR-Cas9, los editores de bases ofrecen un potencial inmenso con riesgos significativamente menores fuera del objetivo”, dijo el Dr. Chunyan He, director ejecutivo de GenAssist, “GenAssist es la primera empresa en aplicar un fármaco de edición genética para la indicación de DMD. [Leer más: ¿Qué es la omisión de exón y cómo funciona?]
Al reparar permanentemente el gen de DMD mutado, la edición de bases puede brindar beneficios a largo plazo para los pacientes con DMD. Estamos entusiasmados con el potencial de este programa para brindar un nuevo tratamiento a los pacientes y demostrar que la edición genética es un nuevo enfoque terapéutico para la DMD. Además, GenAssist está impulsando otros programas de omisión de exones en la DMD, que cubren más de 300 pacientes con DMD de %”.
