Tras los prometedores resultados en la ralentización del deterioro de la función cardíaca en pacientes con DMD, Eteplirsen (Exondys 51) sigue mostrando potencial para abordar aspectos clave de la enfermedad. Los últimos datos del estudio de fase 4 EVOLVE, presentados en la Conferencia MDA 2025, revelaron que eteplirsen retrasó significativamente la pérdida de la deambulación (LOA), lo que demuestra aún más la capacidad del fármaco para influir en la evolución de la DMD en el ámbito clínico.
¿Qué es el estudio Eteplirsen EVOLVE?
El estudio EVOLVE, diseñado para evaluar los efectos de eteplirsen sobre la escoliosis en la práctica clínica habitual, incluyó a 33 pacientes tratados con eteplirsen y 75 controles externos de cinco estudios principales. Tras ajustar las diferencias basales mediante la ponderación inversa de la probabilidad del tratamiento (IPTW), el estudio informó que el riesgo de escoliosis se redujo en 62% en los pacientes tratados con eteplirsen. Además, la mediana de edad al momento de la escoliosis fue significativamente mayor en los pacientes tratados (15,3 años) en comparación con los controles externos (11,3 años), lo que refuerza la eficacia del tratamiento.Eteplirsen (Exondys 51)]
Resultado del estudio EVOLVE
La LOA se determinó mediante el uso de silla de ruedas informado por el paciente, las puntuaciones de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) y una puntuación de al menos 30 en la caminata/carrera de 10 metros (10MWR), validada por el médico tratante. Los pacientes tratados con Eteplirsen experimentaron una mediana de edad de 15,3 años al momento de la LOA, significativamente más tarde que los 11,3 años del grupo de control, lo que indica un retraso en la progresión de la enfermedad.
