Las personas de 3 a menos de 8 años que no presenten deleciones en los exones 8 y/o 9 del gen DMD y que presenten un resultado negativo en la prueba de anticuerpos anti-AAVrh74 pueden usar ELEVIDYS. Esta es la primera aprobación mundial que cubre a menores de cuatro años.
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La terapia génica ELEVIDYS aprobada en Japón
Sarepta Therapeutics, líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció hoy que el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) aprobó ELEVIDYS (delandistrógeno moxeparvovec) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) bajo la vía de aprobación condicional y limitada en el tiempo en Japón.
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