Hoy, Dyne Therapeutics, una empresa en fase clínica dedicada al desarrollo de tratamientos que cambian la vida de personas con enfermedades neuromusculares de origen genético, anunció que DYNE-251 ha sido designado medicamento huérfano por la Comisión Europea (CE) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). DYNE-251 se está probando en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 51 en el estudio clínico global DELIVER de fase 1/2.Terapias de omisión del exón 51)
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Ensayo de fase 1/2 de DYNE-251
En la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) de 2025, celebrada en marzo, se presentaron datos clínicos a largo plazo del estudio DELIVER, actualmente en curso, con DYNE-251. Estos datos mostraron una mejora funcional sostenida e inigualable con la dosis de registro elegida. La velocidad de zancada en el percentil 95 (SV95C), un resultado digital objetivo reconocido como criterio de valoración principal para los estudios clínicos de DMD en Europa, es una de las evaluaciones funcionales utilizadas en el ensayo DELIVER. (Leer más: Ensayo DELIVER de fase 1/2 de DYNE-251)
¿Qué es un medicamento huérfano?
La CE otorga la designación de medicamento huérfano a medicamentos y productos biológicos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades o afecciones raras, potencialmente mortales o crónicamente debilitantes que afectan a menos de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea (UE). La designación de medicamento huérfano ofrece a las empresas ciertas ventajas, como la reducción de las tasas regulatorias, asistencia para protocolos clínicos, becas de investigación y la posibilidad de hasta 10 años de exclusividad comercial en la UE si se aprueba. DYNE-251 también recibió la designación de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en marzo de 2023.
Hitos clave del ensayo DELIVER
- Dyne continúa buscando vías de aprobación aceleradas a nivel mundial para DYNE-251 en pacientes con DMD que son susceptibles de omisión del exón 51.
- Dyne ha completado la inscripción de la cohorte de expansión de registro de 32 pacientes como parte del ensayo DELIVER. Los datos de esta cohorte están previstos para finales de 2025.
- Dyne prevé presentar una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para su aprobación acelerada en Estados Unidos a principios de 2026.
Acerca de DYNE-251
DYNE-251 es una terapia en investigación que se está evaluando en el ensayo clínico global DELIVER de fase 1/2 para personas que viven con DMD y que son susceptibles de omisión del exón 51.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha otorgado al DYNE-251 las designaciones de vía rápida, medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara para el tratamiento de mutaciones de DMD susceptibles de omisión del exón 51.
