Seguimos dando voz a los problemas de los pacientes con DMD de muchos países del mundo. Los pacientes con Duchenne denuncian que las asociaciones de DMD de sus países no están trabajando de forma eficaz. Las reuniones con políticos y empresas farmacéuticas no dan resultados visibles. ¿Quién es responsable de que los tratamientos con DMD no lleguen a mi país?
¿Que estas esperando?
Si los tratamientos para la DMD aprobados FDA y EMA aún no han llegado a tu país o no están cubiertos por el seguro, debes saber que las asociaciones de DMD de tu país no están haciendo lo suficiente para combatirlo. Así que, pregunte a las asociaciones de DMD de su país: ¿Cuándo llegarán los tratamientos de Duchenne a nuestro país?
Más información: Tratamientos aprobados por FDA para la DMD
Tabla de contenido
Acerca de DMD
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético poco común y devastador que afecta principalmente a los niños y provoca debilidad muscular progresiva, pérdida de movilidad y, en última instancia, muerte prematura debido a complicaciones respiratorias y cardíacas. En las últimas décadas, se han logrado avances significativos en la comprensión de la enfermedad y se han desarrollado varios tratamientos que pueden mejorar la calidad de vida de los afectados.
A pesar de estos avances, las asociaciones de DMD en el mundo han enfrentado numerosos desafíos para garantizar que estos tratamientos que cambian la vida sean accesibles para los pacientes en sus respectivos países. La brecha entre la investigación de vanguardia, las terapias aprobadas y el acceso de los pacientes a esos tratamientos continúa ampliándose, y no se puede ignorar la incompetencia de las asociaciones de DMD para superar esta brecha. [Leer más: ¿Qué es Duchenne?]
La disparidad en el acceso al tratamiento
Uno de los problemas más evidentes que enfrentan las asociaciones de DMD es la disparidad en el acceso a los tratamientos aprobados entre países. En los países de altos ingresos, como Estados Unidos y muchos países europeos, los pacientes tienen acceso a medicamentos como eteplirsen, ataluren y, más recientemente, terapias genéticas. Estos tratamientos, aunque caros, ofrecen esperanzas de frenar la progresión de la enfermedad y mejorar los resultados para las personas afectadas. Sin embargo, en muchos países de ingresos bajos y medios, el acceso a estas terapias sigue siendo restringido o completamente inaccesible. El costo de estos medicamentos, junto con las demoras burocráticas en los procesos de aprobación, a menudo impide que los pacientes accedan a tratamientos que les salvan la vida de manera oportuna.
En algunos casos, las asociaciones de DMD han logrado presionar para que se aprueben e introduzcan nuevos tratamientos en determinados países. Sin embargo, estos esfuerzos a menudo han sido aislados y carecen de la escala necesaria para tener un impacto significativo a nivel mundial. La incapacidad de defender universalmente la accesibilidad a los tratamientos o de encontrar soluciones viables para los países de bajos ingresos es un gran fracaso de estas organizaciones, cuyo objetivo principal debería ser garantizar que todos los niños, independientemente de su ubicación o situación financiera, reciban la atención que merecen.
El papel de las asociaciones de DMD: ¿abogacía o burocracia?
Si bien las asociaciones de DMD de todo el mundo desempeñan un papel crucial en la sensibilización sobre la distrofia muscular de Duchenne, sus esfuerzos de promoción a menudo no se traducen en resultados tangibles para los pacientes. En muchos casos, estas organizaciones se ven atrapadas en procesos burocráticos y tienen dificultades para desenvolverse en entornos gubernamentales y farmacéuticos complejos para promover la rápida aprobación y distribución de nuevos tratamientos. También pueden depender excesivamente de las asociaciones corporativas, lo que las deja vulnerables a conflictos de intereses que obstaculizan su capacidad de actuar en el mejor interés de los pacientes.
Además, muchas asociaciones de DMD no se centran en las necesidades de los pacientes de los países de bajos ingresos ni las comprenden. Sus esfuerzos se centran en los países de altos ingresos donde ya existe la infraestructura para ofrecer tratamientos, lo que hace perder tiempo a los niños de otros países. Esta falta de una perspectiva global conduce a un enfoque fragmentado de la atención de la DMD que no prioriza a las poblaciones más vulnerables.
Colaboración de las asociaciones del DMD con los políticos
Según la información que hemos recibido de los pacientes con DMD, las asociaciones de DMD no producen resultados significativos de sus reuniones con políticos. No se explica qué acciones se tomarán como resultado de las reuniones y cómo se les dará seguimiento. Se afirma que las reuniones son de exhibición y no van más allá de dar la impresión de que están trabajando.
¿Qué determina el éxito de las asociaciones de DMD?
Si tratamientos como la omisión de exón y la terapia génica aún no han llegado a su país o no están cubiertos por el seguro, entonces el trabajo de las asociaciones de DMD en su país es insuficiente.
Las reuniones, las fotografías tomadas y las publicaciones en las redes sociales no serán suficientes para llevar los tratamientos de DMD a su país.
Si los tratamientos aún no han llegado a tu país, lo primero que debes hacer es presionar a las asociaciones de DMD de tu país. Nunca debes aceptar las excusas que te pongan. Porque el objetivo de las asociaciones no es poner excusas, sino producir soluciones.
Responsabilidades de los médicos
Si los neurólogos pediátricos y genetistas de su país no están investigando la efectividad de los tratamientos para la DMD desarrollados en todo el mundo o no están examinando a quienes reciben los tratamientos, debe saber que hay un problema.
Si los científicos de su país no están realizando estudios concluyentes sobre la genética de la DMD, pero critican constantemente los tratamientos que se están desarrollando y comercializando, y con frecuencia dicen que los tratamientos no funcionan, debe saber que hay un problema.
Ahora es muy fácil llegar a los niños de todo el mundo que han recibido terapias genéticas y omisión de exón de DMD. En DMD Warrior nos comunicamos frecuentemente con las familias de estos niños. Muchas de las familias informan que los tratamientos funcionan maravillosamente.
¿Qué determina el éxito de los médicos y científicos?
Si los médicos y científicos de su país no pueden desarrollar medicamentos serios para el tratamiento de la DMD, esto significa que no tienen éxito.
Si no investigan tratamientos para niños con DMD, no estudian los datos y no se reúnen con las familias de los niños que reciben el tratamiento, sino que critican constantemente los tratamientos actuales, deben saber que no tienen éxito.
Responsabilidades de los políticos
Si los políticos de su país creen que tendrán éxito tomándose una foto con un niño con DMD y compartiéndola en las redes sociales, ¡deberían darse cuenta de que eso ya no funciona!
¡La misión principal de los políticos es producir resultados exitosos, no excusas!
Si todos los tratamientos para la DMD aún no han llegado a su país o no están cubiertos por el seguro, los políticos son unos de los principales responsables de ello. [Leer más: Distrofia muscular de Duchenne: tratamiento y costo]
Responsabilidades de las empresas farmacéuticas
Si las compañías farmacéuticas aún no han solicitado licencia para tratamientos de DMD en su país, debe estar preguntándose cuál es la razón más profunda detrás de esto.
Si las compañías farmacéuticas todavía no fijan precios razonables para los medicamentos que han desarrollado para distribuirlos en todo el mundo, lo único que debes saber es que están pensando en el dinero que ganarán ellas, no en tus hijos.
Si las asociaciones, los médicos, los científicos y los políticos no hacen suficiente ruido contra estos precios exorbitantes, deberíais pensar detenidamente el motivo.
La necesidad de colaboración global
Uno de los obstáculos más importantes para llevar los tratamientos de Duchenne a las regiones desatendidas es la naturaleza fragmentada de la promoción de la DMD. Para lograr avances significativos, se necesita un enfoque más unificado y global. Las colaboraciones internacionales entre las asociaciones de DMD, las compañías farmacéuticas, los gobiernos y las organizaciones no gubernamentales (ONG) podrían ayudar a acelerar la entrega de tratamientos a los países que actualmente carecen de acceso a estas terapias.
Organizaciones como la Organización Mundial de la Salud (OMS) y Médicos Sin Fronteras (MSF) han demostrado que las iniciativas de colaboración a gran escala pueden superar las barreras relacionadas con la disponibilidad de medicamentos en entornos de bajos recursos. De manera similar, las asociaciones de DMD podrían aprender de estos modelos y adoptar un enfoque más holístico e inclusivo para la promoción mundial, centrándose no solo en las naciones ricas sino también en cómo hacer que los tratamientos sean asequibles y accesibles para todos.
Aumenta la presión sobre las asociaciones de DMD
En definitiva, las asociaciones de DMD deben hacer algo más que crear conciencia y financiar la investigación; deben asumir una mayor responsabilidad a la hora de impulsar el acceso universal a la atención médica. Esto significa intensificar sus esfuerzos de cabildeo no sólo ante las compañías farmacéuticas, sino también ante los gobiernos y los organismos reguladores internacionales. No basta con que estas asociaciones simplemente pidan que los tratamientos estén disponibles en los países de altos ingresos; deben abogar activamente por soluciones globales que aborden las barreras sistémicas, como el alto costo de las terapias, la deficiente infraestructura sanitaria y la financiación limitada para las enfermedades raras en los países en desarrollo.
Es necesario ejercer mayor presión sobre estas organizaciones para que cambien su enfoque hacia el acceso global, con especial énfasis en las regiones que históricamente han sido desatendidas. Esto requerirá un liderazgo fuerte, transparencia y un compromiso renovado para poner las necesidades de los pacientes en el centro de sus esfuerzos.
Conclusión
La incapacidad de las asociaciones de distrofia muscular de Duchenne de su país para garantizar que los tratamientos lleguen a los pacientes de todo el mundo es un problema crítico que debe abordarse. Si bien se han logrado avances en algunos países, todavía hay una brecha significativa en la atención a muchas personas afectadas, en particular en los países de ingresos bajos y medios. El camino a seguir requiere un enfoque más global y unificado de la defensa de la causa, que impulse el acceso igualitario a la atención y el tratamiento para todos los pacientes con distrofia muscular de Duchenne, independientemente de su ubicación geográfica o situación económica. Solo entonces podremos decir verdaderamente que la lucha contra la distrofia muscular de Duchenne está avanzando a escala mundial.
Comparte este artículo con la asociación que sigues, el médico que examina a tu hijo, los políticos que apoyas, los pacientes con DMD que te rodean y las compañías farmacéuticas.
Juntos somos más fuertes.
