Insmed anunció en la página publicada en ClinicalTrials.gov con el ID NCT06817382 que se iniciarán los ensayos de fase 1 de la terapia génica INS1201 desarrollada para la distrofia muscular de Duchenne.
Tabla de contenido
Ensayo clínico de fase 1 de terapia génica INS1201
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de una dosis única de INS1201 mediante administración IT en participantes masculinos ambulatorios con DMD.
¿Qué es la terapia génica Insmed INS1201?
El INS1201 se dirige directamente al sistema nervioso central y se administra por vía intratecal, a diferencia del Elevidys, que necesita una inyección intravenosa sistémica. Se pretende abordar los problemas de seguridad y eficacia de los tratamientos génicos sistémicos mediante esta estrategia de administración focalizada.
La administración intratecal reduce drásticamente la dosis necesaria entre diez y cincuenta veces, lo que evita la toxicidad sistémica y los efectos no deseados al concentrar el medicamento donde se necesita. A pesar de obstáculos como la lesión de la médula espinal, el daño a los nervios y el riesgo de infecciones, esto podría proporcionar a los pacientes una opción más segura y posiblemente más exitosa, especialmente a la luz de los problemas de seguridad asociados con las grandes dosis de vectores virales utilizados en la terapia intravenosa.
Ensayo clínico INS1201 – NCT06817382
Inicio del estudio (estimado): 2025-05-31
Finalización primaria (estimada): 2028-01-31
Finalización del estudio (estimada): 2028-03-31
Número de participantes (estimado): 12 (Masculino)
Ubicaciones: EE.UU
Edades elegibles para estudiar: 2 años a 4 años (niño)
Criterios de participación de la Fase 1 del INS1201
Las personas deben cumplir con los requisitos de inclusión para ser elegibles. Si una persona padece otra enfermedad o está en tratamiento que podría impedirle recibir terapia génica, es posible que no pueda participar. Puede consultar el conjunto completo de criterios de inclusión y exclusión haciendo clic en este enlace del estudio. NCT06817382 –.
¿Cómo puedo contactar con Insmed?
Nombre: Información médica de Insmed
Número de teléfono: 18444467633
Correo electrónico: [email protected]
Más información: Curas de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)
