En la Conferencia 2025 de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA), Roche discutirá su trabajo actual sobre la terapia génica Elevidys.
Los datos orales de última hora sobre Elevidys' Embark de dos años y el análisis agrupado de los estudios 101, 102 y Endeavor demostraron mejoras clínicamente significativas y estadísticamente significativas en las medidas clave de la función motora en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Estudios clínicos en curso de Elevidys
Elevidys, EMBARK'ta (Aşama III, NCT05096221 ) tedaviden iki yıl sonra ve Çalışma 101'in (Aşama I/II, NCT03375164 , n=4), Çalışma 102'nin (Aşama II, NCT03769116 , n=26) y ENDEAVOUR Kohort 1'in (Aşama Ib, NCT04626674 , n=20) birleştirilmiş analizinde tedaviden üç yıl sonra motor fonksiyonun temel ölçümlerinde ististiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı iyileşmeler gösterdi, iyi eşleştirilmiş harici kontrol gruplarıyla karşılaştırıldığında. Toplu olarak, bu veriler Elevidys ile tedavinin, tedavi sırasında dört ila sekiz yaşlarındaki bireylerde hastalığın ilerlemesinin uzun vadeli stabilizasyonu o ya yavaşlaması ile sonuçlandığını göstermektedir.
El Elevidys mostró mejoras estadísticamente y clínicamente significativas en medidas clave de la función motora dos años después del tratamiento en EMBARK (Fase III, NCT05096221) y tres años después del tratamiento en un análisis agrupado del Estudio 101 (Fase I/II, NCT03375164, n=4), el Estudio 102 (Fase II, NCT03769116, n=26) y la Cohorte 1 de ENDEAVOR (Fase Ib, NCT04626674, n=20), en comparación con grupos de control externos bien emparejados. En conjunto, estos datos demuestran que el tratamiento con Elevidys produce una estabilización a largo plazo o una ralentización de la progresión de la enfermedad en personas de cuatro a ocho años de edad en el momento del tratamiento.
Los datos principales del segundo año del ensayo EMBARK se anunciaron en enero de 2025. No se observaron nuevas señales de seguridad en el estudio EMBARK durante los dos años de duración.
Para evaluar con más detalle el efecto de Elevidys en la progresión de la enfermedad, se evaluó la salud muscular y los cambios en la patología muscular mediante resonancia magnética (RM) en un subgrupo de individuos de la primera parte del estudio EMBARK. En la semana 52, los resultados mostraron una estabilización o ralentización de la progresión de la enfermedad en los pacientes tratados con Elevidys en comparación con los pacientes tratados con placebo. En la semana 104, los cambios en la RM con respecto al valor inicial continuaron favoreciendo en general a Elevidys frente a placebo en la semana 52, en todos los músculos y grupos musculares.
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Autorización de comercialización para Elevidys
El Elevidys está aprobado para personas con Duchenne de cuatro años o más, independientemente de su estado ambulatorio, en EE. UU., Emiratos Árabes Unidos (EAU), Catar, Kuwait, Baréin y Omán. El Elevidys también está aprobado para el tratamiento de personas ambulatorias de cuatro a siete años en Brasil e Israel. Se han presentado solicitudes ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y las autoridades reguladoras de Japón, Suiza, Singapur, Hong Kong y Arabia Saudita. Hasta la fecha, más de 600 pacientes han recibido tratamiento con Elevidys.
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