La Comunidad de Madrid ha logrado avances significativos en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad degenerativa aún sin cura. El Instituto Madrileño de Estudios Avanzados (IMDEA Nanociencia), ubicado en la capital, en colaboración con la Universidad Católica del Sagrado Corazón de Roma y la Universidad de Burdeos, ha desarrollado una estrategia que permite un transporte más eficaz de microARN (moléculas que regulan los genes) y la estimulación de la producción de fibra.
Nueva investigación sobre la distrofia muscular de Duchenne
Los investigadores han desarrollado una estrategia que utiliza nanopartículas como vehículos para administrar con precisión esta terapia a las células madre, un avance que también evita su acumulación en otros órganos como el cerebro, los riñones o el hígado.
Este trastorno genético se caracteriza por la pérdida muscular progresiva debido a mutaciones en un gen que regula una proteína necesaria para el correcto funcionamiento y la regeneración. Quienes lo padecen experimentan un deterioro de los músculos esquelético, cardíaco y pulmonar.
Actualmente existen numerosos ensayos clínicos que intentan tratar la enfermedad mediante la administración intravenosa de fármacos. Sin embargo, la administración por vía sanguínea se ve dificultada por la baja estabilidad y penetración del fármaco.
Resultados prometedores
Gracias a esto, se han logrado cambios celulares y bioquímicos en modelos animales y de laboratorio, donde se ha observado no solo la regeneración celular, sino también la recuperación funcional. Además, este método, desarrollado por el equipo del profesor Álvaro Somoza en IMDEA Nanociencia, es biocompatible, no tóxico ni inmunogénico, y se puede adaptar fácilmente para abordar diversas enfermedades.
Esta técnica, demostrada hasta el momento en modelos animales, aún no está lista para su uso en humanos. Sin embargo, abre el camino para el desarrollo de futuros tratamientos que, aprovechando este conocimiento, puedan tratar eficazmente la distrofia muscular de Duchenne.
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