Independientemente de la proteína afectada, Alltrna está creando medicamentos de ARNt diseñados que pueden leer codones de terminación prematura y reanudar la producción de la proteína afectada.
La estrategia pretende abordar los inconvenientes de los medicamentos convencionales para las enfermedades raras, que generalmente se concentran en una enfermedad específica y dificultan la creación de curas para la gran mayoría de los trastornos genéticos raros.
Según Michelle Werner, directora ejecutiva de Alltrna, “nuestros ARNt modificados se pueden utilizar en múltiples enfermedades, genes y lugares de mutación”. “Al utilizar un enfoque específico para cada mutación en lugar de un enfoque específico para cada enfermedad, esto representa una herramienta mucho más universal para tratar a los pacientes”.
Para gestionar los retos que supone la creación de este tipo de estudios, afirmó que Alltrna está colaborando estrechamente con los organismos reguladores internacionales, como la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Según Werner, los organismos reguladores están promoviendo enfoques que puedan tratar varias enfermedades a la vez porque comprenden las dificultades que supone desarrollar medicamentos para personas muy poco habituales. [Leer más: PLATAFORMA DE ARNt]
