Taiho Pharmaceutical gab bekannt, dass die Ergebnisse einer randomisierten, placebokontrollierten, doppelblinden und offenen Verlängerungsstudie der Phase III mit TAS-205 (Pizuglanstat) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie keinen signifikanten Unterschied in der mittleren Veränderung vom Ausgangswert bis zur 52. Woche in der Zeit bis zum Aufstehen vom Boden zeigten, was der primäre Endpunkt in der ambulanten Kohorte der Studie war.
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TAS-205 Phase 3 Klinische Studie NCT04587908
Die ambulante Kohorte dieser Studie wurde in Japan als placebokontrollierte, multizentrische, doppelblinde Vergleichsstudie an männlichen DMD-Patienten ab 5 Jahren durchgeführt. Ziel dieser Studie ist die Evaluierung der Wirksamkeit von TAS-205 durch zweimal tägliche orale Gabe von TAS-205 oder einem Placebo über 52 Wochen. Insgesamt wurden von November 2020 bis Dezember 2023 82 Patienten an 26 Standorten in die Studie aufgenommen. Detaillierte Ergebnisse dieser Studie werden auf einer entsprechenden wissenschaftlichen Konferenz vorgestellt.
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Was ist TAS-205?
TAS-205 (INN: Pizuglanstat) ist ein selektiver Hemmer der hämatopoetischen Prostaglandin-D-Synthase (HPGDS*), der von Taiho Pharmaceutical entdeckt wurde. Er befindet sich in der Entwicklung als DMD-Behandlung, die unabhängig vom Mutationstyp des Dystrophin-Gens eingesetzt werden kann. Er kontrolliert den Rückgang der motorischen Funktionen bei DMD-Patienten durch Hemmung von HPGDS, das die Entzündungsreaktion in der Muskulatur von DMD-Patienten verstärkt.
*HPGDS: Hämatopoietische Prostaglandin-D-Synthase
TAS-205-DMD-Therapie verfehlt das Ziel in Phase-3-Studie
Taiho äußerte sich zwar nicht zur Zukunft von Pizuglanstat oder REACH-DMD, kündigte aber an, die Ergebnisse der Studie auf einer zukünftigen medizinischen Konferenz vorzustellen. Außerhalb Japans scheinen klinische Studien für das Medikament noch nicht begonnen zu haben.
Die DMD-Gemeinschaft ist von dem Ergebnis enttäuscht, da Pizuglanstat als potenzielle Behandlung für DMD beworben wurde, die unabhängig von der Art der Dystrophin-Genmutation, die die Krankheit verursacht, angewendet werden könnte. Eine neue Therapiestrategie für DMD konzentriert sich auf HPGDS, das die Entzündungsreaktion in den Muskeln von DMD-Patienten verstärkt.
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Eine von Capricor Therapeutics entwickelte Zelltherapie für die DMD-Kardiomyopathie (Deramiocel) soll noch in diesem Monat von einem FDA-Beratungsausschuss geprüft werden. Darüber hinaus gibt es eine Gentherapieoption, Sarepta/Roche Elevidys (Delandistrogenmoxeparvovec), die jedoch von Patiententodesfällen aufgrund von akutem Leberversagen bei nicht gehfähigen DMD-Patienten betroffen ist.
