Aufgrund zweier dokumentierter Fälle von schwerem Leberversagen mit Todesfolge hat Sarepta Therapeutics die Auslieferung seiner Genbehandlung ELEVIDYS für Personen mit nicht gehfähiger Duchenne-Muskeldystrophie eingestellt.
Der zuletzt verstorbene Patient war 15 Jahre alt. Um Protokolländerungen und regulatorische Aspekte zu berücksichtigen, hat Sarepta beschlossen, die ENVISION-Phase-3-Bestätigungsstudie (SRP-9001-303), an der sowohl gehfähige als auch nicht gehfähige Erwachsene teilnehmen, aufgrund dieser schwerwiegenden Nebenwirkungen abzubrechen. – Mehr lesen: Drei laufende klinische Studien zur Elevidys-Gentherapie in Europa vorübergehend ausgesetzt –
Die beiden Todesfälle wurden im Juni 2025 gemeldet. FDA veröffentlichte am 24. Juni 2025 eine Sicherheitsmitteilung, um das potenzielle Risiko eines akuten Leberversagens im Zusammenhang mit ELEVIDYS zu untersuchen. Daraufhin unterbrach Sarepta seine Phase-3-Studie ENVISION, um die Protokolle zu aktualisieren und sich mit den Aufsichtsbehörden zu beraten. Das Unternehmen hat außerdem die Verteilung von ELEVIDYS an nicht gehfähige Patienten vorübergehend ausgesetzt, bis ein neues immunsuppressives Regime zugelassen werden kann.
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