RGX-202, einer der alternativen Gentherapiekandidaten, die für die Muskeldystrophie Duchenne entwickelt wurden, nimmt weiterhin Bewerbungen von Teilnehmern für klinische Studien der Phase 3 entgegen.
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REGENXBIO führt derzeit eine klinische Phase-3-Studie durch, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von RGX-202, einer experimentellen Gentherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), zu untersuchen. Um das in der Muskulatur von Männern mit DMD fehlende Dystrophin-Protein zu ersetzen, wurde RGX-202 so entwickelt, dass ein neuartiges Mikrodystrophin-Protein entsteht.
Über die Phase-3-Studie zu RGX-202
Es handelt sich um eine offene, multizentrische Einzeldosisstudie namens AFFINITY DUCHENNE®. Das bedeutet, dass das Forschungsmedikament RGX-202 allen teilnahmeberechtigten Personen an verschiedenen Studienstandorten einmalig verabreicht wird. Für die zweijährige Studie sind eine einmalige intravenöse Medikamenteninfusion und etwa 26 Klinikbesuche erforderlich. Nach der Verabreichung von RGX-202 werden die Besuche häufiger und anschließend wieder seltener. Die Teilnehmer werden gebeten, sich nach Ablauf der zweijährigen Studie für eine dreijährige Langzeit-Nachbeobachtung anzumelden, um ihren Gesundheitszustand und die Wirkung von RGX-202 zu verfolgen.
Das Medikament wird einmalig intravenös (in die Vene) verabreicht. Zur Beurteilung der Wirkung von RGX-202 werden das North Star Ambulatory Assessment (NSAA), zeitgesteuerte Funktionsaufgaben (Zeit zum Aufstehen [TTStand], Zeit zum Gehen/Laufen von 10 Metern [TTWR] und Zeit zum Steigen von 4 Stufen [TTClimb]), Sicherheitsbewertungen und eine Muskelbiopsie zur Messung des Mikrodystrophinspiegels herangezogen. Die Peabody Developmental Motor Scale, Third Edition (PDMS-3) und die Schrittgeschwindigkeit (SV95C), eine digitale Gesundheitstechnologiebewertung, werden zur Beurteilung von Teilnehmern unter vier Jahren herangezogen.
Klinische Studie Phase 3 von RGX-202 – NCT05693142 –
Dies ist eine multizentrische, offene klinische Dosisbewertungsstudie zur Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und klinischen Wirksamkeit einer einmaligen intravenösen (IV) Dosis von RGX-202 bei Teilnehmern mit Duchenne.
Studienbeginn (voraussichtlich): 2023-01-04
Primärer Abschluss (geschätzt): 2026-02
Studienabschluss (geschätzt): 2028-08
Anzahl der Teilnehmer (geschätzt): 65
Standorte: USA, Kanada.
Studienberechtigte Altersgruppen: 1 Jahr und älter (Kind, Erwachsener, älterer Erwachsener)
RGX-202 Phase 3 Teilnahmekriterien
Um teilnahmeberechtigt zu sein, müssen die Einschlusskriterien erfüllt sein. Wenn eine Person an einer anderen Krankheit leidet oder sich einer Behandlung unterzieht, die eine Gentherapie verhindern könnte, ist sie möglicherweise nicht teilnahmeberechtigt. Die vollständigen Ein- und Ausschlusskriterien finden Sie unter diesem Studienlink: NCT05693142 – Für qualifizierte Teilnehmer und Betreuer wird eine Reiseunterstützung angeboten.
Wie kann ich Regenxbio kontaktieren?
Bitte wenden Sie sich an einen Patientennavigator, senden Sie eine E-Mail an das REGENXBIO-Patientenvertretungsteam unter [email protected] oder besuchen Sie die Website der Studie (www.regenxbiodmdtrials.com), um weitere Informationen zur Studie zu erhalten oder sich über die Teilnahme zu erkundigen.
Mehr erfahren: Das Ergebnis der RGX-202 Affinity Duchenne®-Studie Phase 1/2
