Im Rahmen einer Zusammenarbeit zwischen dem Institut IMDEA Nanociencia (Madrid), der Università Cattolica del Sacro Cuore (Rom) und der Universität Bordeaux ist Forschern ein wichtiger Durchbruch bei der therapeutischen Verabreichung von microRNAs gegen die Muskeldystrophie Duchenne gelungen, eine Krankheit, für die es bislang keine Heilung gibt.
Forscher haben eine Strategie zur Behandlung von Muskeldystrophie entwickelt, bei der Nanopartikel als Vehikel verwendet werden, um therapeutische Mikro-RNAs zu Muskelstammzellen zu transportieren. In den Muskelstammzellen setzen die Nanopartikel die Mikro-RNA frei, um die Produktion von Muskelfasern anzuregen.
- Forscher von IMDEA Nanociencia verwenden Nanopartikel als Vehikel, um Mikro-RNAs an Zellen zu liefern und die Muskeldystrophie Duchenne zu behandeln.
- Es ist möglich, das Medikament gezielt an die Muskelstammzellen abzugeben und so eine Anreicherung in anderen Organen zu vermeiden.
In ihrer Arbeit entwickelten die Forscher ein Aptamer, ein Molekül, das selektiv bestimmte andere Moleküle erkennt, in diesem Fall Proteine, die sich in Muskelstammzellen befinden. Durch die Kombination des Aptamers mit einem Nanopartikel konnten sie die Mikro-RNA mit großer Präzision auf Muskelstammzellen freisetzen und so die Muskelregeneration reaktivieren.
Álvaro Somoza, der Hauptautor der Studie, ist von den Ergebnissen begeistert: „Es gibt zwei sehr bemerkenswerte Dinge, die hervorzuheben sind: Erstens die effektive Lieferung einer Mikro-RNA an das gewünschte Organ, was die Wirksamkeit der Therapie erhöht. Andererseits verhindert dieser Ansatz die Ansammlung in anderen Organen wie dem Gehirn, den Nieren oder der Leber, was entscheidend ist, um Nebenwirkungen zu vermeiden.“
