Keros Therapeutics, ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapeutika zur Behandlung eines breiten Spektrums von Patienten mit Erkrankungen konzentriert, die mit einer gestörten Signalübertragung der Proteinfamilie des transformierenden Wachstumsfaktors beta („TGF-ß“) zusammenhängen, gab heute erste Ergebnisse der klinischen Phase-1-Studie mit KER-065 an gesunden Probanden bekannt. Die Ergebnisse dieser laufenden Studie beziehen sich auf die Behandlungsphase mit mehrfach aufsteigender Dosis („MAD“) (Tag 85).
Inhaltsverzeichnis
Wichtige Erkenntnisse aus KER-065
- KER-065 wurde im Allgemeinen gut vertragen, wobei bisher keine größeren Sicherheitssignale beobachtet wurden
- Keine schwerwiegenden Nebenwirkungen oder dosislimitierenden Toxizitäten gemeldet
- Hinweise auf eine Activin-Hemmung in den betreffenden Geweben, wie sie KER-065 hervorrief:
- Anstieg des knochenspezifischen alkalischen Phosphats (BSAP), einem Biomarker der Knochenbildung, und Rückgang des C-terminalen Telopeptids (CTX), einem Biomarker der Knochenresorption
- Anstieg von Adiponektin, einem Biomarker der Fettmobilisierung, und Rückgang von Leptin, einem Biomarker der Fettmasse
- Veränderungen der Körperzusammensetzung, wie sie sich in einer Zunahme der Knochenmineraldichte und Muskelmasse sowie einer Abnahme der Fettmasse zeigten, was insgesamt mit einer Activin-Hemmung übereinstimmte
Über die klinische Phase-1-Studie KER-065
Die klinische Phase-1-Studie zu KER-065 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, zweiteilige Dosissteigerungsstudie (Einzeldosis und MAD) an gesunden Probanden. Die primären Ziele dieser Studie waren die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von KER-065. Zu den explorativen Endpunkten gehört die Bewertung der pharmakodynamischen Wirkung auf Knochen, Fettgewebe, Muskeln, Herzgewebe und Fibrose.Mehr lesen)
Über KER-065
KER-065 ist eine neuartige Ligandenfalle, bestehend aus einer modifizierten Ligandenbindungsdomäne, die vom Activin-Rezeptor Typ IIA und vom Activin-Rezeptor Typ IIB abgeleitet ist und mit dem sogenannten Fc-Bereich des menschlichen Antikörpers fusioniert ist. KER-065 fungiert als Ligandenfalle und hemmt die biologischen Effekte von Myostatin und Activin A, zwei Liganden, die über Activin-Rezeptoren Signale senden. Dies soll die Regeneration der Skelettmuskulatur fördern, Muskelgröße und -kraft steigern, Körperfett reduzieren, Skelettmuskelfibrose reduzieren und die Knochenstärke erhöhen. Wir entwickeln KER-065 zur Behandlung neuromuskulärer Erkrankungen, mit einem anfänglichen Fokus auf DMD.
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