Insmed gab auf der am ClinicalTrials.gov veröffentlichten Seite mit der ID NCT06817382 bekannt, dass die Phase-1-Studien der für die Duchenne-Muskeldystrophie entwickelten Gentherapie INS1201 eingeleitet werden.
Inhaltsverzeichnis
Klinische Phase-1-Studie zur Gentherapie INS1201
Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit einer Einzeldosis INS1201 durch IT-Verabreichung bei ambulanten männlichen Teilnehmern mit DMD zu bewerten.
Was ist die Insmed INS1201-Gentherapie?
INS1201 zielt direkt auf das zentrale Nervensystem ab und wird intrathekal verabreicht, im Gegensatz zu Elevidys, das systemisch intravenös injiziert werden muss. Die Sicherheits- und Wirksamkeitsprobleme bei systemischen Genbehandlungen sollen durch diese gezielte Verabreichungsstrategie gelöst werden.
Die intrathekale Verabreichung verringert die erforderliche Dosis um das Zehn- bis Fünfzigfache und verhindert systemische Toxizität und unerwünschte Nebenwirkungen, indem das Medikament dort konzentriert wird, wo es benötigt wird. Trotz Hindernissen wie Rückenmarksverletzungen, Nervenschäden und dem Infektionsrisiko könnte dies den Patienten eine sicherere und möglicherweise erfolgreichere Option bieten, insbesondere angesichts der Sicherheitsprobleme im Zusammenhang mit den hohen Dosen viraler Vektoren, die bei der intravenösen Therapie verwendet werden.
Klinische Studie INS1201 – NCT06817382
Studienbeginn (voraussichtlich): 2025-05-31
Primärer Abschluss (geschätzt): 2028-01-31
Studienabschluss (geschätzt): 2028-03-31
Anzahl der Teilnehmer (geschätzt): 12 (Männlich)
Standorte: USA
Studienberechtigte Altersgruppen: 2 Jahre bis 4 Jahre (Kind)
INS1201 Phase 1 Teilnahmekriterien
Um teilnahmeberechtigt zu sein, müssen die Einschlusskriterien erfüllt sein. Wenn eine Person an einer anderen Krankheit leidet oder sich einer Behandlung unterzieht, die eine Gentherapie verhindern könnte, ist sie möglicherweise nicht teilnahmeberechtigt. Die vollständigen Ein- und Ausschlusskriterien finden Sie unter diesem Studienlink: NCT06817382 –.
Wie kann ich mit Insmed Kontakt aufnehmen?
Name: Medizinische Informationen von Insmed
Telefonnummer: 18444467633
E-Mail: [email protected]
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