Generium ist ein innovatives russisches Biotechnologieunternehmen, das die Genehmigung zur Durchführung einer klinischen Studie mit dem Gentherapiemedikament GNR-097 zur Behandlung der progressiven Muskeldystrophie Duchenne (DMD) erhalten hat.
Die multizentrische, einfach verblindete, randomisierte, placebokontrollierte Studie umfasst eine einmalige intravenöse Verabreichung des Gentherapeutikums an pädiatrische Patienten mit progressiver Duchenne-Muskeldystrophie. Ziel dieser Phase-1/2-Studie ist die Bewertung der Verträglichkeit, Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments GNR-097.
GNR-097 Duchenne-Gentherapie
GNR-097 ist ein rekombinanter Adeno-assoziierter viraler Vektor des Serotyps 9, der ein verkürztes Dystrophin-Gen kodiert.
Daniil Talyansky, CEO von GENERIUM:
„Die Gentherapie ist das jüngste und bahnbrechendste Gebiet der globalen Pharma- und Medizinwissenschaft. Die einzigartige Expertise russischer Wissenschaftler hat die Entwicklung eines rekombinanten Adeno-assoziierten viralen Vektors ermöglicht, der das Mikrodystrophin-Gen kodiert. Wir beginnen nun mit klinischen Studien dieses vielversprechenden Originalmedikaments.“
Klinische Studie zur Gentherapie GNR-097
Die Erprobung dieses innovativen Medikaments ist international und wird in der Russischen Föderation und der Republik Belarus durchgeführt. In Russland wird die Studie an fünf medizinischen Zentren durchgeführt: dem nach dem Akademiemitglied Yu.E. Veltishchev benannten Forschungsinstitut für Pädiatrie und Kinderchirurgie, der Russischen Nationalen Medizinischen Forschungsuniversität Pirogov, der Staatlichen Pädiatrischen Universität St. Petersburg, dem Regionalen Kinderkrankenhaus in Jekaterinburg und dem Nationalen Medizinischen Forschungszentrum für Kindergesundheit. In Belarus wird die Studie am Republikanischen Wissenschafts- und Praxiszentrum „Mutter und Kind“ durchgeführt.
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