Die Elevidys-Gentherapie wird aufgrund ihres Preises von 3 Millionen US-Dollar und fehlender klinischer Belege für eine Verbesserung weiterhin mit Skepsis betrachtet. Auch Chile gehörte zu den Ländern, die Vorbehalte äußerten. Das chilenische Gesundheitsministerium erläuterte außerdem, warum die Elevidys-Gentherapie nicht in den Erstattungsumfang aufgenommen wurde.
Chilenische Gesundheitsministerin äußert sich zu Elevidys
Die chilenische Gesundheitsministerin Ximena Aguilera begründete die Nichtlieferung von Elevidys, einem Medikament zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, mit der Begründung, es gebe „keine klinischen Beweise für eine Besserung“. [Weiterlesen: Überprüfung klinischer Studien zur Elevidys-Gentherapie]
Schätzungsweise leiden rund 800 Kinder im Land an der Muskeldystrophie Duchenne und das Gesundheitsministerium hat die Finanzierung der Elevidys-Gentherapie durch das Institut für öffentliche Gesundheit abgelehnt, da es keine ausreichenden Belege für ihre Wirksamkeit gibt.
Es gibt nicht genügend klinische Beweise dafür, dass Elevidys die Gesundheit der Patienten verbessert
Die chilenische Gesundheitsministerin Ximena Aguilera erklärte: „Obwohl es Ergebnisse auf molekularer Ebene gibt, gibt es noch keine klinischen Beweise für eine Besserung.“
Der Gesundheitsminister erklärte, dass das Institut für öffentliche Gesundheit das Medikament aus diesem Grund nicht registriert habe und es daher „nicht finanzieren könne“.
Unterdessen erklärte Marcos Reyes, Präsident der Duchenne Families Association, der an dem Marsch für seine beiden erkrankten Kinder teilnahm, dass es keine Kommunikation mit der Gesundheitsbehörde gegeben habe und beklagte das Versagen des Ministeriums, bei der Entwicklung einer Agenda zur Bekämpfung der Krankheit Fortschritte zu erzielen.
Familien setzen individuelle Kampagnen fort
Angesichts der Tatsache, dass die Elevidys-Gentherapie nicht von der Regierung übernommen wird, setzen Eltern ihre individuellen Kampagnen fort, um durch freiwillige Spenden Mittel zur Finanzierung der Behandlung dieser Störung zu sammeln.
Sarepta hat den Preis der Elevidys-Gentherapie immer noch nicht gesenkt
Obwohl Sarepta noch keine überzeugenden klinischen Beweise für seine Gentherapie vorgelegt hat, stößt es bei den Patientenfamilien auf großen Widerstand, da die Behandlung 161 Billionen TP3 kostet. [Mehr erfahren: Häufig gestellte Fragen zu Elevidys]
Die Sarepta-Aktie verlor rund 281 Billionen US-Dollar an Wert, nachdem am 18. März 2025 ein 16-jähriger Patient, der die Gentherapie Elevidys erhalten hatte, verstarb. Sarepta und Roche, die in der Kritik standen, lieferten keine überzeugenden Erklärungen. Das geldgierige Unternehmen, das 161 Billionen US-Dollar für eine einmalige Behandlung verlangte, gab als Todesursache eine Cytomegalievirus-Infektion an.Mehr lesen]
