Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das transformative zell- und exosomenbasierte Therapeutika zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, gab heute bekannt, dass es bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) mit dem fortlaufenden Einreichungsverfahren für einen Biologics License Application (BLA) begonnen hat. Ziel ist die vollständige Zulassung von Deramiocel zur Behandlung aller Patienten mit der Diagnose Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)-Kardiomyopathie.
„Diese Ankündigung stellt einen wichtigen Schritt im US-Zulassungsverfahren für eine mögliche Zulassung von Deramiocel zur Behandlung von DMD dar“, sagte Dr. Linda Marbán, Chief Executive Officer von Capricor. „Eine Zulassung von Deramiocel würde es uns ermöglichen, diese neuartige, erstklassige Behandlung bedürftigen Patienten schneller zur Verfügung zu stellen. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der FDA während dieses Verfahrens.“
Capricor plant, seinen fortlaufenden BLA-Antrag bis Ende 2024 abzuschließen. Der Antrag kann möglicherweise für eine vorrangige Prüfung in Frage kommen, da Deramiocel möglicherweise erhebliche Verbesserungen bei der Sicherheit und/oder Wirksamkeit der Behandlung der schweren Erkrankung DMD-Kardiomyopathie bieten könnte, für die derzeit keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten verfügbar sind. Sobald der fortlaufende BLA-Antrag abgeschlossen ist, wird die FDA das Unternehmen benachrichtigen, wenn er offiziell zur Prüfung angenommen wird.
Über Deramiocel
Deramiocel (CAP-1002) besteht aus allogenen, aus der Kardiosphäre stammenden Zellen (CDCs), einer Population von Stromazellen, die in präklinischen und klinischen Studien eine starke immunmodulatorische, antifibrotische und regenerative Wirkung bei Dystrophinopathie und Herzinsuffizienz gezeigt haben. CDCs wirken, indem sie extrazelluläre Vesikel, sogenannte Exosomen, absondern, die Makrophagen angreifen und deren Expressionsprofil so verändern, dass sie einen heilenden statt eines entzündungsfördernden Phänotyps annehmen. CDCs waren Gegenstand von über 100 von Experten begutachteten wissenschaftlichen Veröffentlichungen und wurden in mehreren klinischen Studien über 200 menschlichen Probanden verabreicht.
Deramiocel zur Behandlung von DMD hat den Status eines Orphan-Arzneimittels erhalten und der Zulassungsprozess für Deramiocel wird von RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) unterstützt. Sollte Capricor zudem die FDA-Zulassung für Deramiocel zur Behandlung von DMD erhalten, wäre Capricor aufgrund der früheren Einstufung als seltene pädiatrische Krankheit berechtigt, einen Priority Review Voucher (PRV) zu erhalten.
Über die Muskeldystrophie Duchenne
Die Muskeldystrophie Duchenne (DMD) ist eine verheerende genetische Erkrankung, die durch fortschreitende Schwäche und chronische Entzündung der Skelett-, Herz- und Atemmuskulatur gekennzeichnet ist und im Durchschnitt bei etwa 30 Jahren zum Tod führt. Schätzungen zufolge tritt DMD bei etwa einem von 3.500 männlichen Neugeborenen auf, und die Zahl der Patienten in den Vereinigten Staaten wird auf etwa 15.000 bis 20.000 geschätzt. Die Pathophysiologie von DMD beruht auf einer beeinträchtigten Produktion von funktionellem Dystrophin, das normalerweise als Strukturprotein im Muskel fungiert. Der Mangel an funktionellem Dystrophin in Muskelzellen führt zu erheblichen Zellschäden und schließlich zum Absterben der Muskelzellen und zu fibrotischem Ersatz. Die Behandlungsmöglichkeiten sind begrenzt und es gibt keine Heilung.
Über Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Weiterentwicklung transformativer zell- und exosomenbasierter Therapeutika widmet, um die Behandlungslandschaft für seltene Krankheiten neu zu definieren. An der Spitze unserer Innovation steht unser führender Produktkandidat Deramiocel (CAP-1002), eine allogene kardiale Zelltherapie. Umfangreiche präklinische und klinische Studien haben gezeigt, dass Deramiocel immunmodulatorische, antifibrotische und regenerative Wirkungen aufweist, die speziell auf Dystrophinopathien und Herzerkrankungen zugeschnitten sind. Deramiocel befindet sich derzeit in Phase 3 der klinischen Entwicklung zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne. Capricor nutzt auch die Leistungsfähigkeit seiner Exosomentechnologie und verwendet seine proprietäre StealthX™-Plattform in der präklinischen Entwicklung mit Schwerpunkt auf den Bereichen Vakzinologie, gezielte Verabreichung von Oligonukleotiden, Proteinen und niedermolekularen Therapeutika, um potenziell eine Vielzahl von Krankheiten zu behandeln und zu verhindern. Bei Capricor setzen wir uns dafür ein, die Grenzen des Möglichen zu erweitern und einen Weg zu transformativen Behandlungen für Bedürftige zu ebnen. Weitere Informationen finden Sie unter capricor.com. Folgen Sie Capricor auch auf Facebook, Instagram und Twitter.
Warnhinweis bezüglich zukunftsgerichteter Aussagen
Aussagen in dieser Pressemitteilung bezüglich Wirksamkeit, Sicherheit und beabsichtigter Verwendung von Capricors Produktkandidaten; Beginn, Durchführung, Umfang, Zeitpunkt und Ergebnisse von Entdeckungsbemühungen und klinischen Studien; Tempo der Anmeldung zu klinischen Studien; Pläne bezüglich behördlicher Einreichungen, künftiger Forschungs- und klinischer Studien; behördlicher Entwicklungen in Bezug auf Produkte, einschließlich der Fähigkeit, behördliche Genehmigungen einzuholen oder Produkte auf andere Weise auf den Markt zu bringen; Fertigungskapazitäten; Termine für behördliche Sitzungen; Aussagen zu unseren finanziellen Aussichten; die Fähigkeit, Produktmeilensteine zu erreichen und Meilensteinzahlungen von Handelspartnern zu erhalten; Pläne bezüglich aktueller und künftiger Kooperationsaktivitäten und des Eigentums an Handelsrechten; mögliche künftige Vereinbarungen; Umfang, Dauer, Gültigkeit und Durchsetzbarkeit von Rechten an geistigem Eigentum; künftige Einnahmequellen und Prognosen; Erwartungen in Bezug auf die erwartete Verwendung der Erlöse aus den kürzlich abgeschlossenen Angeboten und die erwarteten Auswirkungen der Angebote; und alle anderen Aussagen über die zukünftigen Erwartungen, Überzeugungen, Ziele, Pläne oder Aussichten des Managementteams von Capricor sind zukunftsorientierte Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Alle Aussagen, die keine historischen Tatsachen wiedergeben (einschließlich Aussagen mit den Wörtern „glaubt“, „plant“, „könnte“, „nimmt an“, „erwartet“, „schätzt“, „sollte“, „zielt ab“, „wird“, „würde“ und ähnlichen Ausdrücken), sollten ebenfalls als zukunftsorientierte Aussagen betrachtet werden. Es gibt eine Reihe wichtiger Faktoren, die dazu führen könnten, dass tatsächliche Ergebnisse oder Ereignisse wesentlich von den in solchen zukunftsorientierten Aussagen angegebenen abweichen. Weitere Informationen zu diesen und anderen Risiken, die sich auf das Geschäft von Capricor auswirken können, finden Sie im Jahresbericht von Capricor auf Formblatt 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Geschäftsjahr, der am 11. März 2024 bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurde, und in unserem Quartalsbericht auf Formblatt 10-Q für das am 30. Juni 2024 endende Quartal, der am 8. August 2024 bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurde. Alle zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung basieren auf Informationen, die Capricor zum Zeitpunkt der Veröffentlichung zur Verfügung standen, und Capricor übernimmt keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
Capricor hat mit Nippon Shinyaku Co., Ltd. (US-Tochtergesellschaft: NS Pharma, Inc.) eine Vereinbarung über die exklusive Vermarktung und den Vertrieb von Deramiocel (CAP-1002) für DMD in den Vereinigten Staaten und Japan geschlossen, vorbehaltlich der behördlichen Genehmigung. Deramiocel ist ein neues Prüfpräparat und für keine Indikation zugelassen. Keiner der Exosomen-basierten Kandidaten von Capricor wurde für klinische Untersuchungen zugelassen.
