Im Rahmen der laufenden Prüfung des FDA wurde das Unternehmen darüber informiert, dass eine Sitzung des Beratungsausschusses derzeit nicht vorgesehen ist. Der BLA wird weiterhin vorrangig geprüft. Als Zieltermin für die Umsetzung des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) gilt der 31. August 2025.
- FDA hat angegeben, dass derzeit keine Sitzung des Beratungsausschusses erforderlich ist.
- Persönliches Überprüfungstreffen zum Ende des Zyklus ist für Mitte Juli geplant.
- Der Biologics License Application (BLA) wird weiterhin vorrangig geprüft. Als PDUFA-Zieltermin gilt der 31. August 2025.
- Auf der PPMD 2025-Konferenz vorgestellte Vierjahresdaten belegen eine anhaltende Herzfunktion.
Capricor präsentierte kürzlich auf der Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD)-Konferenz 2025 Vierjahresdaten aus seiner offenen Verlängerungsstudie HOPE-2 (OLE). Diese Daten stellen einen der am längsten laufenden Behandlungsdatensätze bei DMD dar und umfassen Messungen der Herz- und Skelettmuskelfunktion. Die Daten zeigten den anhaltenden Erhalt der Herzfunktion sowie einen anhaltenden klinischen Nutzen der Langzeitbehandlung mit Deramiocel.
Warum fallen die Aktien von Capricor?
Die Aktien von Capricor Therapeutics fielen am Montag. FDA teilte mit, dass derzeit keine Sitzung des Beratungsausschusses für die Zelltherapie des Unternehmens gegen Muskeldystrophie Duchenne erforderlich sei.
Im Juni gab das Unternehmen bekannt, dass FDA seine Produktionsstätte inspiziert und keine nennenswerten Mängel festgestellt habe. Jüngste Entwicklungen haben jedoch Zweifel an der Wirksamkeit der Behandlung aufkommen lassen.
Die Aktien von Capricor sind seit Freitag aufgrund der Nachrichten um etwa 30% gefallen.
Eine Interessenvertretungsorganisation, die im Bereich der Zell- und Gentherapien tätig ist, hat die Bedeutung regulatorischer Entscheidungen und klinischer Studien in diesem Bereich betont.
Capricor-Aktien werden zu $7,30 gehandelt, ein Rückgang von 11,6% gegenüber Montag.
