Drei Eltern, die 800 Familien und ihre von der Muskeldystrophie Duchenne und einer Nonsense-Mutation betroffenen Kinder repräsentieren, wenden sich mit einem Appell an die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA).
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) hat beschlossen, Ataluren (Translarna) im September 2023 und dann erneut im Januar, Mai und Oktober 2024 vom europäischen Markt zu nehmen, trotz aller von Experten für Kinderkrankheiten unterstützten Feldstudien.
Was ist Ataluren (Translarna)?
Ataluren ist das einzige zugelassene Medikament für Menschen mit Muskeldystrophie Duchenne (DMD), die auf einer Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen beruht. [Weiterlesen: Was ist Ataluren (Translarna)?]
Brief der Familien an die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) für Ataluren (Translarna)
Sehr geehrte Damen und Herren EU-Kommissare,
Wir sind drei Eltern, die 800 Familien und ihre Kinder mit Muskeldystrophie Duchenne mit einer Nonsense-Mutation repräsentieren.
Wir kontaktieren Sie, um Sie um eine medizinische Notfallmaßnahme zu bitten.
Unsere Kinder, allesamt Europäer, leiden seit anderthalb Jahren und laufen Gefahr, ohne das einzige für sie verfügbare Medikament, Translarna, dazustehen, da es für sie keine therapeutische Alternative gibt. Translarna wurde vor 10 Jahren von EMA zugelassen.
Der CHMP hat im September 2023 sowie erneut im Januar, Mai und Oktober 2024 entschieden, Translarna vom europäischen Markt zu nehmen, und zwar entgegen aller einschlägigen Erkenntnisse, die von Experten für unsere Kinderkrankheiten unterstützt wurden.
Am 12. Dezember 2024 beschloss Ihr SC nach einem vorbereitenden Webinar mit den Familien, in dem das Risiko dieses Falls für die öffentliche Gesundheit deutlich hervorgehoben wurde, eine praktikable Lösung zu finden, um den derzeit behandelten Patienten – von denen einige seit 10 Jahren in Behandlung sind – zumindest die Therapie zu garantieren.
Eine Entscheidung, die darauf abzielt, einen medizinischen Notfall zu vermeiden.
Aus den durchgeführten Studien und aus Beobachtungen von RWE über zehn Jahre geht hervor, dass Kinder, die sich einer Therapie unterziehen, Gefahr laufen, ihre Gehfähigkeit 3,5 Jahre früher zu verlieren, als es der natürliche Krankheitsverlauf erwarten ließe. Dies ist angesichts der sozialen Auswirkungen eine absolute Tragödie, aber auch angesichts der Tatsache, dass transformative Gentherapien der MKT inzwischen nahe gekommen sind.
Kurz gesagt, eine Verurteilung ohne Berufung für unsere Kinder (wir fügen den Bericht der italienischen Experten bei, darunter Prof. Mercuri und Prof. Luca Bello, zwei der vier wichtigsten KOLs der Welt, sowohl auf Italienisch als auch in der englischen Übersetzung).
Wir sind daher mit dieser Lösung sehr zufrieden, zu der uns allerdings bis heute noch keine näheren Einzelheiten vorliegen und für die wir Sie um einen Garantieanspruch bitten.
Wir sind Europäer. In den Zeitungen lesen wir, dass wir einem starken Druck zur Abspaltung ausgesetzt sind. Wir sind davon überzeugt, dass diese Entscheidung angesichts der Brisanz, die sie mit sich bringt, ein erstes Zeichen der Stärke und Geschlossenheit unseres Europas sein kann.
Wir sind bereit, erforderlichenfalls vor dem EU-Gerichtshof Berufung einzulegen, sind jedoch davon überzeugt, dass Ihr Verständnis des Kontexts uns dabei helfen wird, die richtige Entscheidung für unsere/Ihre Kinder zu treffen.
Aufrichtig.
Alice Cadalora (Italien)
Elena Semenzato (Italien)
Emil Wirsz (Deutschland)
