Wir bringen weiterhin die Probleme von DMD-Patienten aus vielen Ländern der Welt zum Ausdruck. Duchenne-Muskelpatienten berichten, dass DMD-Verbände in ihren Ländern nicht effektiv arbeiten. Treffen mit Politikern und Pharmaunternehmen bringen keine sichtbaren Ergebnisse. Wer ist dafür verantwortlich, dass DMD-Behandlungen nicht in mein Land geliefert werden?
Worauf warten Sie?
Wenn die zugelassenen FDA- und EMA-DMD-Behandlungen in Ihrem Land noch nicht verfügbar sind oder nicht von den Versicherungen abgedeckt sind, sollten Sie wissen, dass die DMD-Verbände in Ihrem Land nicht genug tun, um die Krankheit zu bekämpfen. Fragen Sie also die DMD-Verbände in Ihrem Land: Wann werden Duchenne-Behandlungen auch in unserem Land verfügbar sein?
Mehr erfahren: FDA-zugelassene Behandlungen für DMD
Inhaltsverzeichnis
Über DMD
Die Muskeldystrophie Duchenne (DMD) ist eine seltene und verheerende genetische Erkrankung, die vor allem Jungen betrifft. Sie verursacht fortschreitende Muskelschwäche und Mobilitätseinbußen und führt schließlich aufgrund von Atemwegs- und Herzkomplikationen zum frühen Tod. In den letzten Jahrzehnten wurden erhebliche Fortschritte im Verständnis der Krankheit erzielt und mehrere Behandlungen entwickelt, die die Lebensqualität der Betroffenen verbessern können.
Trotz dieser Fortschritte stehen DMD-Verbände weltweit vor zahlreichen Herausforderungen, um sicherzustellen, dass diese lebensverändernden Behandlungen den Patienten in ihren jeweiligen Ländern zugänglich sind. Die Kluft zwischen Spitzenforschung, zugelassenen Therapien und Patientenzugang zu diesen Behandlungen wird immer größer, und die Unzulänglichkeit der DMD-Verbände bei der Überbrückung dieser Kluft kann nicht ignoriert werden. [Weiterlesen: Was ist Duchenne?]
Die Ungleichheit beim Zugang zur Behandlung
Eines der eklatantesten Probleme, mit denen DMD-Verbände konfrontiert sind, ist die Ungleichheit beim Zugang zu zugelassenen Behandlungen in den verschiedenen Ländern. In Ländern mit hohem Einkommen wie den Vereinigten Staaten und vielen europäischen Ländern stehen den Patienten Medikamente wie Eteplirsen, Ataluren und seit kurzem auch Gentherapien zur Verfügung. Diese Behandlungen sind zwar teuer, bieten aber Hoffnung auf eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs und eine Verbesserung der Prognose für die betroffenen Personen. In vielen Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen ist der Zugang zu diesen Therapien jedoch entweder eingeschränkt oder überhaupt nicht möglich. Die Kosten dieser Medikamente sowie bürokratische Verzögerungen bei den Zulassungsverfahren verhindern oft, dass Patienten rechtzeitig auf lebensrettende Behandlungen zugreifen können.
In einigen Fällen haben DMD-Verbände erfolgreich Lobbyarbeit für die Zulassung und Einführung neuer Behandlungen in bestimmten Ländern geleistet. Diese Bemühungen waren jedoch oft isoliert und hatten nicht die nötige Größenordnung, um weltweit eine bedeutende Wirkung zu erzielen. Die Unfähigkeit, sich weltweit für die Zugänglichkeit von Behandlungen einzusetzen oder praktikable Lösungen für Länder mit niedrigerem Einkommen zu finden, ist ein großes Versagen dieser Organisationen, deren Hauptziel es sein sollte, sicherzustellen, dass alle Kinder, unabhängig von ihrem Wohnort oder ihrer finanziellen Situation, die Behandlung erhalten, die sie verdienen.
Die Rolle von DMD-Verbänden: Interessenvertretung oder Bürokratie?
Obwohl DMD-Verbände auf der ganzen Welt eine entscheidende Rolle bei der Sensibilisierung für die Duchenne-Muskeldystrophie spielen, führen ihre Bemühungen oft nicht zu greifbaren Ergebnissen für die Patienten. In vielen Fällen sind diese Organisationen in bürokratischen Prozessen gefangen und kämpfen darum, sich durch komplexe behördliche und pharmazeutische Strukturen zu navigieren, um für die schnelle Zulassung und Verteilung neuer Behandlungen einzutreten. Sie sind möglicherweise auch zu stark auf Unternehmenspartnerschaften angewiesen und sind dadurch anfällig für Interessenkonflikte, die sie daran hindern, im besten Interesse der Patienten zu handeln.
Darüber hinaus konzentrieren sich viele DMD-Verbände nicht auf die Bedürfnisse von Patienten in Ländern mit niedrigem Einkommen oder verstehen diese nicht. Sie konzentrieren sich auf Länder mit hohem Einkommen, in denen die Infrastruktur für die Behandlung bereits vorhanden ist, wodurch Zeit für Kinder in anderen Ländern verschwendet wird. Dieser Mangel an globaler Perspektive führt zu einem fragmentierten Ansatz in der DMD-Behandlung, bei dem die am stärksten gefährdeten Bevölkerungsgruppen keine Priorität haben.
Zusammenarbeit der DMD-Verbände mit der Politik
Den Informationen, die wir von DMD-Patienten erhalten haben, zufolge erzielen DMD-Verbände bei ihren Treffen mit Politikern keine aussagekräftigen Ergebnisse. Es wird nicht erklärt, welche Maßnahmen als Ergebnis der Sitzungen ergriffen werden und wie diese weiterverfolgt werden. Es wird erklärt, dass die Treffen nur zur Schau dienten und über den Anschein von Arbeit nicht hinausgingen.
Was bestimmt den Erfolg von DMD-Verbänden?
Wenn Behandlungen wie Exon-Skipping und Gentherapie in Ihrem Land noch nicht angekommen sind oder nicht von den Versicherungen übernommen werden, dann ist die Arbeit der DMD-Verbände in Ihrem Land unzureichend.
Treffen, aufgenommene Fotos und Social-Media-Posts reichen nicht aus, um DMD-Behandlungen in Ihr Land zu bringen.
Wenn Behandlungen in Ihrem Land noch nicht angekommen sind, sollten Sie zunächst Druck auf die DMD-Verbände in Ihrem Land ausüben. Sie sollten die Ausreden, die sie vorbringen, niemals akzeptieren. Denn Ziel der Verbände ist es nicht, Entschuldigungen zu finden, sondern Lösungen zu produzieren.
Pflichten der Ärzte
Wenn pädiatrische Neurologen und Genetiker in Ihrem Land die Wirksamkeit der weltweit entwickelten DMD-Behandlungen nicht untersuchen oder die Patienten, die diese Behandlungen erhalten, nicht untersuchen, sollten Sie wissen, dass ein Problem besteht.
Wenn Wissenschaftler in Ihrem Land keine schlüssigen Studien zur Genetik von DMD durchführen, sondern ständig die Behandlungsmethoden kritisieren, die entwickelt und vermarktet werden, und häufig behaupten, dass die Behandlungsmethoden nicht wirken, dann sollten Sie wissen, dass ein Problem besteht.
Es ist jetzt sehr einfach, Kinder auf der ganzen Welt zu erreichen, die DMD-Exon-Skipping- und Gentherapien erhalten haben. Wir bei DMD Warrior kommunizieren häufig mit den Familien dieser Kinder. Viele der Familien berichten, dass die Behandlungen wunderbar wirken.
Wovon hängt der Erfolg von Ärzten und Wissenschaftlern ab?
Wenn Ärzte und Wissenschaftler in Ihrem Land keine ernsthaften Arzneimittelentwicklungen zur Behandlung von DMD durchführen können, bedeutet dies, dass diese nicht erfolgreich sind.
Wenn sie die Behandlungsmöglichkeiten für Kinder mit DMD nicht erforschen, die Daten nicht studieren und sich nicht mit den Familien der behandelten Kinder treffen, sondern ständig die derzeitigen Behandlungen kritisieren, sollten Sie wissen, dass diese nicht erfolgreich sind.
Verantwortung der Politiker
Wenn Politiker in Ihrem Land glauben, sie hätten Erfolg, wenn sie ein Foto mit einem an DMD erkrankten Kind machen und es in den sozialen Medien teilen, sollten Sie sich darüber im Klaren sein, dass das nicht mehr funktioniert!
Die Hauptaufgabe der Politiker besteht darin, erfolgreiche Ergebnisse zu erzielen, nicht Ausreden!
Wenn in Ihrem Land noch nicht alle DMD-Behandlungen verfügbar sind oder nicht von den Versicherungen übernommen werden, liegt die Hauptverantwortung hierfür bei den Politikern. [Weiterlesen: Muskeldystrophie Duchenne: Behandlung und Kosten]
Verantwortung der Pharmaunternehmen
Wenn Pharmaunternehmen in Ihrem Land noch keine Lizenzen für DMD-Behandlungen beantragt haben, fragen Sie sich sicherlich, was der tiefere Grund dafür ist.
Wenn Pharmaunternehmen noch immer keine angemessenen Preise für die Medikamente festlegen, die sie für den weltweiten Vertrieb entwickelt haben, dann müssen Sie nur wissen, dass sie an das Geld denken, das sie damit verdienen, und nicht an Ihre Kinder.
Wenn Verbände, Ärzte, Wissenschaftler und Politiker nicht laut genug gegen diese Wucherpreise protestieren, sollte man genau über die Gründe dafür nachdenken.
Die Notwendigkeit globaler Zusammenarbeit
Eines der größten Hindernisse bei der Bereitstellung von Duchenne-Behandlungen in unterversorgten Regionen ist die fragmentierte Art der DMD-Befürwortung. Um bedeutende Fortschritte zu erzielen, ist ein einheitlicherer, globaler Ansatz erforderlich. Internationale Zusammenarbeit zwischen DMD-Verbänden, Pharmaunternehmen, Regierungen und Nichtregierungsorganisationen (NGOs) könnte dazu beitragen, die Bereitstellung von Behandlungen in Ländern zu beschleunigen, die derzeit keinen Zugang zu diesen Therapien haben.
Organisationen wie die Weltgesundheitsorganisation (WHO) und Ärzte ohne Grenzen (MSF) haben gezeigt, dass groß angelegte, gemeinschaftliche Anstrengungen die Hürden bei der Arzneimittelverfügbarkeit in ressourcenarmen Regionen überwinden können. Auch DMD-Verbände könnten von diesen Modellen lernen und einen ganzheitlicheren und umfassenderen Ansatz für die globale Interessenvertretung verfolgen, der sich nicht nur auf wohlhabende Länder konzentriert, sondern auch darauf, wie Behandlungen für alle erschwinglich und zugänglich gemacht werden können.
Zunehmender Druck auf DMD-Verbände
Letztlich müssen DMD-Verbände mehr tun, als nur das Bewusstsein zu schärfen und Forschung zu finanzieren; sie müssen eine größere Verantwortung übernehmen, um einen universellen Zugang zur Behandlung zu erreichen. Das bedeutet, dass sie ihre Lobbyarbeit nicht nur bei Pharmaunternehmen, sondern auch bei Regierungen und internationalen Regulierungsbehörden intensivieren müssen. Es reicht diesen Verbänden nicht, einfach zu fordern, dass Behandlungen in Ländern mit hohem Einkommen verfügbar gemacht werden; sie müssen sich aktiv für globale Lösungen einsetzen, die systemische Barrieren angehen, wie etwa die hohen Therapiekosten, die schlechte Gesundheitsinfrastruktur und die begrenzte Finanzierung seltener Krankheiten in Entwicklungsländern.
Auf diese Organisationen muss verstärkter Druck ausgeübt werden, damit sie ihren Fokus auf den globalen Zugang verlagern, mit besonderem Augenmerk auf Regionen, die in der Vergangenheit vernachlässigt wurden. Dies erfordert eine starke Führung, Transparenz und ein erneuertes Engagement, die Bedürfnisse der Patienten in den Mittelpunkt ihrer Bemühungen zu stellen.
Abschluss
Die Unzulänglichkeit der DMD-Verbände in Ihrem Land, die sicherstellen, dass Duchenne-Behandlungen Patienten überall erreichen, ist ein kritisches Problem, das angegangen werden muss. Obwohl in einigen Ländern Fortschritte erzielt wurden, besteht für viele Betroffene immer noch eine erhebliche Versorgungslücke, insbesondere in Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen. Der Weg nach vorn erfordert einen globaleren, einheitlicheren Ansatz zur Interessenvertretung, der sich für einen gleichberechtigten Zugang zu Versorgung und Behandlung für alle Duchenne-Patienten einsetzt, unabhängig von ihrem geografischen Standort oder ihrem wirtschaftlichen Status. Nur dann können wir wirklich sagen, dass der Kampf gegen die Duchenne-Muskeldystrophie auf globaler Ebene Fortschritte macht.
Teilen Sie diesen Artikel mit den Verbänden, denen Sie folgen, dem Arzt, bei dem Sie Ihr Kind untersuchen lassen, den Politikern, die Sie unterstützen, den DMD-Patienten in Ihrer Umgebung und den Pharmaunternehmen.
Gemeinsam sind wir stärker.
