سنقوم بالرد على أسئلتك مثل ما هو دواء AGAMREE (Vamorolone) الذي يستخدم في علاج ضمور العضلات دوشين (DMD) والمعتمد من أمريكا وأوروبا وإنجلترا والصين وما هي استخداماته.
فامورولون، المعروف أيضًا باسم أجامري، هو مرشح دواء جديد يرتبط بنفس المستقبلات التي ترتبط بها الكورتيكوستيرويدات ولكنه يغير من عمل المستقبلات في الاتجاه اللاحق. وهو عقار يشبه الستيرويد على وجه التحديد ويتم تطويره كبديل للكورتيكوستيرويدات التقليدية، بهدف تقديم تأثيرات علاجية مماثلة مع التسبب في آثار جانبية أقل.
الأسئلة الشائعة حول عقار أجامري (فامورولون)
ما هو أجامري (فامورولون)؟
فامورولون هو جلوكوكورتيكويد صناعي غير ستيرويدي تم تطويره للعمل على نفس المستقبلات التي تعمل عليها الكورتيكوستيرويدات، ولكن مع تأثيرات جانبية أقل محتملة. وهو يعمل عن طريق تعديل مستقبلات الجلوكوكورتيكويد بطريقة يمكن أن تقلل الالتهاب، ولكن مع تأثير أقل على النمو وصحة العظام، والتي تعد من الآثار الجانبية الشائعة لعلاجات الكورتيكوستيرويد القياسية.
يتم دراسة فامورولون بشكل أساسي واستخدامه في علاج ضمور دوشين العضلي (DMD)، وهو اضطراب وراثي نادر يسبب ضعف العضلات التدريجي والتنكس.
ما هي استخدامات أجامري (فامورولون)؟
تم تطوير عقار أجامري (فامورولون) خصيصًا للاستخدام في علاج ضمور العضلات دوشين (DMD)، وهو اضطراب وراثي خطير يصيب الأولاد في المقام الأول ويؤدي إلى ضعف شديد في العضلات. وفي مرحلة التجارب السريرية والبحث، ثبت أن عقار فامورولون:
- تحسين وظيفة العضلات وقوتها.
- تقليل الالتهاب وتلف العضلات، وكلاهما من السمات المميزة لمرض دوشين.
- يقدم خيار علاجي قد يتجنب بعض الآثار الجانبية الشديدة (مثل تثبيط النمو، وترقق العظام، ومضاعفات أخرى مرتبطة بالكورتيكوستيرويد) والتي تُرى عادةً مع علاجات الكورتيكوستيرويد التقليدية مثل بريدنيزون وديفلازاكورت.
يعتبر فامورولون بديلاً للستيرويد يمكن أن يوفر فوائد مماثلة لتلك التي توفرها الستيرويدات ولكن مع ملف آثار جانبية محسّن محتمل، وخاصة في الإدارة طويلة الأمد لمرض دوشين.
ملخص
- Agamree هو الاسم التجاري للفامورولون.
- إنه عبارة عن منظم لمستقبلات الجلوكوكورتيكويد يتم البحث عنه واستخدامه في المقام الأول لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD).
- يهدف إلى تقليل الالتهاب وتلف العضلات في مرض دوشين مع تقديم ملف آثار جانبية أفضل مقارنة بالكورتيكوستيرويدات التقليدية.
أين تمت الموافقة على AGAMREE (Vamorolone)؟
منحت شركة ReveraGen شركة Santhera ترخيصًا حصريًا لاستخدام عقار فامورولون لجميع المؤشرات في جميع أنحاء العالم. وقد قامت الشركة بترخيص حقوق عقار فامورولون لشركة Sperogenix Therapeutics في الصين وشركة Catalyst Pharmaceuticals في أمريكا الشمالية.
وقد قامت كل من إدارة الغذاء والدواء (FDA) في الولايات المتحدة، ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) في الاتحاد الأوروبي، وهيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية (MHRA) في المملكة المتحدة، والهيئة الوطنية للأدوية في الصين، بترخيص عقار AGAMREE لعلاج ضمور العضلات الدوشيني. [اقرأ المزيد: أبرمت شركة Santhera اتفاقية توريد وتوزيع لـ AGAMREE (Vamorolone) مع مجموعة Clinigen]
من يمكنه استخدام Agamree؟
في أكتوبر 2023، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على استخدام عقار Agamree لعلاج مرضى دوشين الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق. [المصدر: FDA]
بالإضافة إلى ذلك، تمت الموافقة على العلاج لمرضى دوشين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 سنوات وما فوق في المملكة المتحدة والاتحاد الأوروبي (وكذلك أيسلندا وليختنشتاين والنرويج). [المصدر: EMA]
من لا ينبغي له استخدام Agamree؟
يجب على الأشخاص الذين عانوا من ردود فعل سلبية تجاه فامورولون، وهو المكون النشط في أجامري، أو أي من مكوناته غير النشطة في الماضي عدم استخدام هذا الدواء. [تعرف على المزيد: علامة أجامري]
كيف يعمل Agamree؟
الفامورولون، المكون الرئيسي في عقار أجامري، هو دواء كورتيكوستيرويد معدّل يعمل على تقليل الالتهاب عن طريق منع تخليق مواد كيميائية التهابية معينة تُعرف باسم السيتوكينات. ولا تزال آلية عمله الدقيقة في مرضى ضمور العضلات دوشين غير معروفة.
أجامري برايس
يبلغ سعر معلق Agamree (40 مجم/مل) عن طريق الفم حوالي $10,013 لإمدادات سعة 100 مل، اعتمادًا على الصيدلية التي تزورها، وفقًا للمعلومات المنشورة على موقع Drugs.com.
اقرأ المزيد: الصفحة الرسمية لـ AGAMREE
