إن ضعف العضلات التدريجي والوفاة في نهاية المطاف نتيجة لاعتلال عضلة القلب أو مضاعفات الجهاز التنفسي هي السمات المميزة لضمور العضلات دوشين (DMD)، وهو اضطراب شديد مرتبط بالكروموسوم X. في الوقت الحاضر، لا يوجد علاج لضمور العضلات دوشين، والتركيز الأساسي للعلاجات القياسية هو إدارة الأعراض. يمكن للعلاجات الجينية معالجة السبب الجيني للمرض بشكل أكثر فعالية من خلال استخدام تدابير مثبطة للمناعة وتصميمات ناقلات محسّنة.
ما هي تأثيرات علاجات العلاج الجيني في مرض ضمور العضلات دوشين (DMD)، هل العلاجات الجينية فعالة؟ فيما يلي تحليل شامل.
