Catalyst Pharmaceuticals has announced that Health Canada has accepted their New Drug Submission (NDS) for AGAMREE (vamorolone) with priority review status for treating Duchenne muscular dystrophy (DMD). If approved, AGAMREE would become the first and only Health Canada-approved therapy for DMD, with potential marketing authorization by the end of 2025.
The submission follows AGAMREE’s approvals in the US (2023) and European Union (early 2024). According to the Canadian Neuromuscular Disease registry, over 800 boys and young men in Canada live with DMD, a rare disease causing muscle weakness due to lack of dystrophin protein. (What is Agamree?)
The drug’s development included clinical trials across five Canadian sites, contributing to its global approval. Patient organizations, including Defeat Duchenne Canada and Muscular Dystrophy Canada, have welcomed this development, highlighting the current lack of approved treatments in Canada.
إلى من يهمه الأمر،
تحية طيبة وبعد،
أنا المواطن الفلسطيني [حامد عبد الكريم ياسين]، مقيم في الضفة الغربية، وأب لطفلين هما: مجد (12 سنة) وأحمد (9 سنوات). يعاني طفلاي من مرض وراثي نادر يسمى ضمور العضلات (Muscular Dystrophy)، وهو مرض خطير يؤدي إلى تدهور مستمر في قدرتهم الحركية، ويحتاج إلى رعاية طبية خاصة غير متوفرة في منطقتنا.
للأسف، لا تتوفر لدينا في فلسطين الإمكانيات الطبية أو الاجتماعية اللازمة لتقديم العناية المناسبة لأطفالي، خاصة في ظل الوضع السياسي والاقتصادي الصعب.
أتوجه إليكم بنداء إنساني عاجل، طالبًا المساعدة في إعادة توطيني أنا وعائلتي في بلد يوفر الرعاية الطبية والخدمات المناسبة لأطفالي، ويمنحنا فرصة لحياة كريمة وآمنة.
أملك جواز سفر فلسطيني صالح، ومستعد لتقديم كافة الوثائق والتقارير الطبية المطلوبة، وأتحمل مسؤولياتي كأب بشكل كامل.
الرجاء النظر في طلبي بعين الرحمة والإنسانية، فكل أملي أن يعيش أطفالي في بيئة يمكنهم فيها أن يتلقوا العلاج، وأن لا تُهدَر أعمارهم بسبب غياب الإمكانيات.
مع فائق الاحترام والتقدير،