Scribe Therapeutics 是一家致力于释放 CRISPR 改变人类健康的潜力的基因药物公司，该公司今天宣布将参加 2025 年 5 月 13 日至 17 日在路易斯安那州新奥尔良 Ernest N. Morial 会议中心举行的第 28 届美国基因和细胞治疗学会 (ASGCT) 年会。
Scribe Therapeutics 将进行两场演讲，展示该公司利用 CRISPR 方法设计新型体内基因药物所取得的持续进展。 在一项强效治疗应用演示中，Scribe Therapeutics 将展示其利用 X-Editor (XE) 技术靶向杜氏肌营养不良症 (DMD) 突变的新型基因组编辑策略。杜氏肌营养不良症是一种严重的神经肌肉疾病，可导致呼吸衰竭和心脏衰竭。这项研究的结果将展示 XE 作为治疗 DMD 和其他遗传性肌肉疾病的有效多功能平台。
此次联合演讲将介绍礼来公司全资子公司Scribe Therapeutics和Prevail Therapeutics的研究成果，他们致力于设计自失活腺相关病毒(AAV)载体，该载体以Scribe Therapeutics基于CRISPR技术的XE基因为载体，并结合自靶向向导RNA，并展示了在小鼠中枢神经系统中实现强效、瞬时且可控的体内靶向编辑的效果。两家公司近期在神经系统和神经肌肉疾病领域的合作中取得了里程碑式的成功。
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