REGENXBIO 报告了 RGX-202 AFFINITY DUCHENNE® 试验 I/II 期部分中来自另外两名患者的新的阳性中期数据，RGX-202 是一种针对杜氏肌营养不良症 (Duchenne) 的差异化试验基因疗法。结果在 2025 年肌肉营养不良症协会 (MDA) 临床和科学会议上进行了展示。
Rgx-202 的主要发现包括：
- MDA 展示了两名接受关键剂量 RGX-202 的患者的新生物标志物数据，并继续支持 RGX-202 微肌营养不良蛋白在所有年龄段的表达和转导一致、强劲。
- 在一名 3 岁患者服药时，微肌营养不良蛋白表达量与对照组相比为 122.3%。4 岁以下患者无法接受基因治疗，REGENXBIO 是美国唯一一家招募该年龄段患者的基因治疗赞助商
- 在一名 7 岁患者中，与对照组相比，RGX-202 微肌营养不良蛋白表达测量结果为 31.5%。
- 在所有患者中，RGX-202 都适当地定位于肌膜，表明具有 CT 域的分化构建体适当地靶向肌肉。
- RGX-202 在 8 岁以上门诊患者中的微肌营养不良蛋白表达结果是已获批准或正在研究中的基因疗法中报告的最高微肌营养不良蛋白水平。
- 为了支持使用加速审批途径的生物制品许可申请 (BLA)，AFFINITY DUCHENNE 关键阶段的主要终点是第 12 周 RGX-202 微肌营养不良蛋白表达≥10% 的参与者比例。
- RGX-202 还继续显示出在已批准或研究的基因疗法中通过 qPCR 测量的最高报告载体基因组拷贝数（4.9-55.4）。
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