Precision BioSciences 是一家临床阶段基因编辑公司，利用其新颖的专有 ARCUS® 平台开发针对高度未满足需求疾病的体内基因编辑疗法，该公司今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 PBGENE-DMD 罕见儿科疾病认定，用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。
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接近全长的肌营养不良蛋白
Precision BioSciences 首席开发和业务官 Cindy Atwell 表示：“获得罕见儿科疾病认定凸显了杜氏肌营养不良症 (DMD) 患儿亟需新的治疗方案，这一巨大未满足需求亟待满足。” “我们首创的 PBGENE-DMD 项目利用我们 ARCUS 基因编辑平台的差异化功能，切除肌营养不良蛋白基因的 45-55 号外显子，有望为多达 60% 的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者带来显著的改善和持久的功能获益。我们的方法旨在永久编辑患者自身的 DNA 序列，从而生成天然产生的、接近全长的、已知在人体中具有功能的肌营养不良蛋白。我们期待完成目前正在进行的最终 IND 申报毒理学研究，并生成初步临床数据，预计将于 2026 年完成。”
什么是 PBGENE-DMD？
PBGENE-DMD 是 Precision 公司用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的开发项目。该项目使用两种互补的 ARCUS 核酸酶，通过一次性给药，以单个腺相关病毒 (AAV) 的形式递送，切除肌营养不良蛋白基因的 45-55 个外显子，旨在恢复体内接近全长的肌营养不良蛋白，从而改善功能预后。PBGENE-DMD 旨在治疗超过 60% 的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者群体。
在临床前研究中，PBGENE-DMD 显示出靶向作用于与杜氏肌营养不良症 (DMD) 进展相关的关键肌肉类型的能力，并在人源化 DMD 小鼠模型中产生了显著且持久的功能改善。PBGENE-DMD 恢复了人体在多种肌肉（包括心脏组织和各种关键骨骼肌群）中产生接近全长功能性肌营养不良蛋白的能力。此外，PBGENE-DMD 还编辑了卫星肌肉干细胞，这被认为对长期持久性和持续的功能改善至关重要。
了解更多： Precision BioSciences PBGENE-DMD 恢复近全长肌营养不良蛋白的产生
