Elevidys 是一种由 Sarepta Therapeutics 基因疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)，现已可供门诊患者使用，美国食品药品监督管理局 (FDA) 建议解除自愿暂停上市的政策。FDA 基因疗法的调查发现，该基因疗法产品与这名 8 岁男孩的死亡无关。
Sarepta 的基因疗法项目始于今年早些时候，当时出现了严重的安全隐患和死亡病例。如今，由于监管部门的严厉打击，该项目发生了新的转折。在第三名患者（一名 51 岁男性，参与了该药物治疗肢带型肌营养不良症的 I 期临床试验，该试验也使用了 AAV 载体）死亡后，FDA 公司介入并要求 Sarepta 暂停在美国向所有门诊患者提供该药物。周五又报告了一起死亡病例，FDA 公司随即启动了调查。
然而，FDA 基因疗法公司在周一下午发布的一份简明声明中建议解除自愿暂停，允许门诊患者继续服用 Elevidys 基因疗法。萨雷普塔公司和巴西当局一致认为，这名八岁巴西患者最近的死亡很可能是由严重的流感发作引起的，而非基因疗法产品本身。这种感染会因免疫抑制而恶化。——阅读更多： FDA 调查接受 Elevidys 疫苗的 8 岁巴西男孩的死亡 –
对于无法行走的患者，自愿暂停治疗仍然有效，在 Elevidys 发生两起死亡事件后，FDA 尚未针对这些患者发布任何建议。
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